La recherche développement des laboratoires pharmaceutiques

Cécile Hourcade :

le processus de sélection de projets dans
l’industrie pharmaceutique.
Existe-il des biais de sélection systématiques ?

19 février 2001
suite et fin (2/2)

L’industrie pharmaceutique a un rôle déterminant dans la recherche et développement de nouveaux médicaments. L’article s’intéresse au processus de sélection de projets (molécules en développement) internes aux firmes pharmaceutiques. Il peut exister des biais de sélection liés à des inégalités entre projets vis-à-vis de l’information sur le marché et sur les préférences publiques. L’article pose la question des signaux possibles de la part des pouvoirs publics pour réduire ce biais.
Aujourd’hui, la problématique essentielle des laboratoires n’est pas la recherche de nouvelles molécules mais plutôt la sélection des projets que les laboratoires pousseront jusqu’à leurs phases de marketing et de commercialisation. L’objectif des laboratoires n’étant pas de sortir une multiplicité de molécules peu innovantes mais de rechercher celles qui deviendront des « blockbuster » c’est à dire celles qui leur offriront une augmentation signifiante de leurs part de marché.
Les recherches de Cécile Hourcade sont consacrées à la production des innovations médicamenteuses et aux processus de choix des projets de R&D de l’industrie pharmaceutique. on objectif final sera de faire la démonstration théorique de l’existence d’incitations « gagnant-gagnant » des pouvoirs publics sur les politiques de recherche des laboratoires.
Une série d’entretien a été menée dans 4 laboratoires pharmaceutiques français. Les points de vue des différentes fonctions ont été représentés : R&D, marketing, affaires réglementaires, pharmaco-économie. Puis cette étude a été complétée par une analyse bibliographique, toutefois assez faible car peu de ressources existent sur le sujet.

Les déterminants de la sélection des projets

Les décisions autour d’un projet pharmaceutique s’organisent à trois niveaux :

• décisions de stratégie générale : définition
  des programmes de recherche selon l’analyse de portefeuille de projets, des marchés à fort potentiel économique, l’actualité concurrentielle des découvertes scientifiques récentes
  
• allocation des ressources : décisions
  de moyen terme, fixation annuelle des budgets, après présentation par chaque responsable de projet de ses résultats et de ses besoins financiers
  
• décisions opérationnelles : poursuite ou non du processus à chaque moment du développement du produit (décisions de type go / no go) : recherche exploratoire, sélection de molécules, essais sur les animaux, phase 1, phase 2, phase 3, puis procédures d’admission du médicament

Les paramètres d’évaluation d’un projet

S’agissant d’entreprises privées la rentabilité a bien évidemment un poids très important dans l’évaluation des projets. Mais elle ne  suffit pas. Pour appuyer leurs décisions les entreprises utilisent un certain nombre de paramètres :

• Les indicateurs financiers qui visent à cerner la valeur économique du projet : ROI (Return On Investment), NPV (Net Present Value), espérance de la NPV qui prend en compte le paramètre risque, lié à la probabilité d’aller jusqu’à l’AMM.
• Les paramètres cliniques et
  médicaux : pathologie concernée par la molécule, efficacité, effets secondaires, toxicité au regard de l’efficacité…. Les sources d’incertitude dans l’évaluation du profil thérapeutique sont multiples : pour 20 à 30 molécules en développement pré-clinique, seule une (en moyenne) sera effectivement mise sur le marché. Le profil thérapeutique n’est bien connu qu’en fin de phase III. Le risque technique est formalisé sous la forme d’une échelle de risque qui se traduit souvent en terme de probabilité de passage d’une phase à l’autre (la méthode classique étant de faire une moyenne sur un historique de projets antérieurs).
• Le positionnement du projet dans l’environnement interne du laboratoire dépend de deux notions : les champs thérapeutiques sur lesquels il est spécialisé et la structure de communication et de commercialisation. Il s’agit de paramètres d’adéquation entre un projet et la stratégie globale.
• Les coûts de R&D, de production
  et de marketing : les coûts de promotion dépendent du type de pathologie visée : pour les grandes innovations (pathologies moins connues), les coûts de formation et d’appropriation par les médecins sont très importants. Pour les pathologies plus connues, si l’appropriation par les médecins n’est plus à faire, la guerre commerciale entraîne aussi des coûts élevés.
• Le marché et la concurrence :
  fonctiondu marché cible et de la part de marché que le laboratoire pourra exploiter. Deux notions sont distinguées : le marché existant (comparaison aux produits existants) et la veille concurrentielle. La veille concurrentielle, qui se développe de plus en plus dans les laboratoires, vise à recenser et estimer les produits des laboratoires concurrents. Chacun traite les informations en interne selon ses méthodes propres, plus ou moins formalisées et standardisées au sein de l’entreprise.
• Le prix et le mode de prise en charge :
  Ce paramètre dépend directement des systèmes de santé des pays.

La sélection des projets nécessite de faire des compromis entre ces paramètres antagonistes classés en trois catégories : 

• la valeur économique
• l’adéquation avec la stratégie de l’entreprise
• l’incertitude, portant sur chacun des paramètres.

Hypothèses sur les biais de sélection

Le modèle actuellement en cours de développement par l’auteur vise à tester les hypothèses de biais dans la sélection des  projets. Les différentes sources d’incertitude évoquées précédemment, représentent un risque pour l’entreprise, risque qui se traduit par un biais dans la sélection des projets en développement. L’industrie voulant éviter les risques, elles se traduisent par un biais dans la sélection des projets en développement.

La première hypothèse de l’auteur est que les laboratoires favorisent, à rentabilité égale, les projets pour lesquels ils disposent d’informations les plus fiables. En effet, les données épidémiologiques portant sur chaque marché sont variables.

La deuxième hypothèses est qu’il n’existe pas en Europe de signaux des pouvoirs publics permettant à un laboratoire d’évaluer pendant le développement, la valeur que donnera le futur acheteur à son produit. Les entreprises se basent donc sur l’existant. Ainsi sont mieux documentés les produits visant le traitement des pathologies qui disposent déjà de traitement. Il existe donc un biais systématique dans la décision.

La troisième hypothèse est que la réduction « intelligente » de ces incertitudes serait positive à la fois pour le laboratoire (rentabilité) et pour les pouvoirs publics (amélioration de la qualité des innovations au regarde de leur coût).

Les laboratoires demandent aujourd’hui à l’Etat de construire ce type de signaux. Le fonctionnement américain donne un exemple concret de ce type d’incitation : la FDA exprime de manière informelle ses priorités aux laboratoires pharmaceutiques lors des étapes institutionnalisées de contrôle des essais cliniques. Il faut remarquer qu’aux Etats-Unis, hormis l’AMM, et le poids des payeurs Medicaid et Medicare, l’Etat n’a pas de contrôle sur la commercialisation des produits. En Europe, les signaux amont n’existent pas et la régulation aval est plus développée, et représente une indication importante sur les priorités de l’Etat en termes de santé. Mais ces signaux en aval ne concernent que certains types de médicaments ou pathologies, et pas nécessairement ceux où la recherche n’a pas encore comblé les manques.

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19 février 2001

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