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Qu'entend on par produits dits de "thérapie génique" ?

Il s'agit de stratégie thérapeutique consistant à livrer, directement au sein des organes malades, grâce à des vecteurs vivants ou synthétiques, des gènes censés produire, comme autant de microscopiques laboratoires, des protéines utilisés à la guérison. Les patients pourront ainsi, à partir de l'analyse d'une séquence de leur génome, se voir proposer le traitement adéquat.

Si les projets, dits du " génome humain ", sont emblématiques de la biotechnologie et captent toutes les attentions, il ne faut pas négliger les très nombreux programmes de recherche actuellement en cours. Aucune thérapie génique n’a encore atteint le seuil de la commercialisation, mais 250 produits seraient actuellement au stade des essais cliniques. Un produit de Novartis (contre un des cancers du cerveau) serait même en phase III.

Le défi de la biotechnologie est autant scientifique que financier

Les investisseurs prennent un risque financier considérable. Le choix de la voie génétique, pour trouver les médicaments de demain, suppose en effet des investissements lourds sans assurance de retombées commerciales futures. Ce phénomène est amplifié par le fait que, même si les recherches cliniques aboutissent, il n'y a aucune garantie que les produits soient autorisés sur le marché.

En somme, les recettes ne sont pas contemporaines aux dépenses. Ce phénomène ne favorise pas le développement des activités biotechnologiques, et certains pays ont déjà pris du retard faute d'investissements suffisants. "Les cycles de développement en biotechnologie sont de 18 ans, confirme Alfred Berkeley (Président du "Nasdaq Stock Exchange"), alors qu'ils sont de 18 mois dans les autres Nouvelles Technologies". On constate néanmoins, depuis 1995, une nouvelle vague d'investissement avec une prise de risque plus importante liée au succès des recherches relatives au "génome humain".

Le marché financier américain, et en particulier le "Nasdaq Stock Exchange", favorise les start up et le financement des études cliniques, équipements informatiques ou autres infrastructures indispensables aux recherches.

On remarque que l'industrie pharmaceutique a conclu des alliances avec des sociétés spécialisées dans la génomique : Smithkline Beecham est ainsi partenaire de Human Genome Sciences, Glaxo Wellcome de Sequana ou encore Synthelabo et Johnson & Jonhson de Genset.

Ces projets coopératifs témoignent de la vitalité de l'industrie biotechnologique, regroupée d'ailleurs en une association forte de plus d'un millier de sociétés adhérentes, la "Biotechnology Industry Organization".

Ainsi que le rapporte Constance Loizos (Herring, mai 1998), une enquête d'Ernst and Young, datant de 1997 a révélé que seules cinq sociétés sont compétitives sur ce marché. Les autres ont un problème de cash flow et seules 2 % seraient rentables. Le développement des licences croisées permet aux entreprises de poursuivre leur travail de façon indépendante tout en coopérant avec les autres.

La politique actuelle des start up est de proposer des services spécifiques aux laboratoires pharmaceutiques afin de fidéliser un large éventail de clients par des programmes moins ambitieux et moins aléatoires qu'auparavant. Les start up entendent également prendre en charge le développement de médicaments en essais cliniques.

Le leadership des USA en matière de recherche biotechnologique s'explique d'une part par un financement adapté et d'autre part par l'existence de structures coordonnées.
Le DOE (Departement Of Energy, qui dépend de l'Office de Recherche Biologique et Environnementale), et le NIH (National Institut of Health) sont ainsi unis par des plans quinquennaux.

Le DOE comprend des laboratoires nationaux, travaillant spécialement sur l'informatique et les Nouvelles Technologies de l'Information. Il travaille au séquençage du génome dans son entier à la différence de nombreuses sociétés commerciales qui se concentrent sur certaines séquences du génome. Les scientifiques affirment que moins de 5 % du génome total seraient "intéressants". Le NIH s'intéresse, lui, plus spécifiquement, à tout ce qui touche la Santé Publique.

Le directeur du programme "génome humain" au sein du DOE a rappelé, au cours d'un récent entretien, que le gouvernement américain investit, depuis le début des années 80, 300 millions de dollars par an sur le projet.

Le congrès républicain a qualifié le programme "génome humain" "d'essentiel". Bill Clinton et Al Gore le présentent comme le "projet central du nouveau siècle de la biologie".

La déclaration triomphale de Craig Venter, patron de l'Institut de Recherche Génomique, a donc fait l'effet d'un coup de tonnerre. Son séquenceur serait à même de déterminer l'ordre des trois milliards de nucléotides de notre patrimoine héréditaire.

Les scientifiques discutent et critiquent abondamment la technique retenue par Craig Venter. Quoi qu’il en soit, cette déclaration relance la compétition entre les différents centres de recherche dans la quête du décryptage du génome humain. La fondation médicale anglaise "Wellcome Trust" a ainsi d'ores et déjà déclaré doubler le financement accordé au "Sanger Center" de Cambridge.

L'un des principaux enjeux de cette technologie réside dans le fait que le marché est inexistant : celui qui commercialise une thérapie génique crée un marché à part entière contrairement aux autres activités de l'industrie pharmaceutique qui se disputent des parts d'un même marché. Le projet très médiatisé du génome humain a crée une demande, des opportunités apparaissent donc pour commercialiser les recherches.

A présent, le marché porteur est celui de la réalisation d'équipements permettant les innovations biotechnologiques. Il est en effet nécessaire de recourir aux Nouvelles Technologies de l'Information afin de pouvoir archiver et partager l'information de façon efficace.

La fuite actuelle des cerveaux et la pénurie de bio-informaticiens illustrent cette situation. Les bio-informaticiens sont des ingénieurs sachant gérer l'information bioéthique. Ils mettent en oeuvre des protocoles et systèmes intelligents permettant de gérer les données. La phase de repérage des gènes est en effet réalisée sur des séquenceurs automatiques capables de lire plusieurs millions de base par jour. Des SSII commercialisent des logiciels de gestion des données tandis que certains centres de recherches demandent jusqu'à 5 millions de dollars annuels pour donner accès à leurs données traitées.

La France et la recherche bio-technologique

La France, sans faire partie des nations leaders sur ce marché, développe des programmes ambitieux. Depuis le prix Nobel, en 1965, de Monod, Jacob et Lwoff de l’Institut Pasteur la recherche française fait en effet plutôt bonne figure.

La France est actuellement représentée par des industriels comme Transgène (société strasbourgeoise), Genset ou Bio-Mérieux Alliance.

La recherche française peut espérer tirer parti de son expérience même si elle souffrira probablement d'un problème de taille et de financement. En ce qui concerne plus spécifiquement la bio-informatique, il a été crée le "Biogen". Il s'agit d'un Groupement d'Intérêt Scientifique ayant pour mission d'être un pôle de bio-informatique à vocation nationale et d'offrir un ensemble de bases de données de biomolécules et de génomes.

Le Généthon est la structure française de recherche la plus médiatique et contribue à sensibiliser l’opinion publique aux enjeux des thérapies géniques. Citons également des organismes publics tels le "Centre National de Séquençage du Génome" (dirigé par Jean WEISSENBACH) ou le CNRS qui développe un "programme Génome", sous la responsabilité de Francis GALIBERT.

En guise de conclusion

L'industrie pharmaceutique dépense chaque année 40 milliards de dollars en Recherche et Développement. La situation actuelle confirme que les laboratoires augmentent la part affectée à la biotechnologie. Le financement potentiel est donc considérable et les développements des thérapies géniques très importants. Pour plus d'informations, vous pouvez visiter un site entièrement consacré à l'industrie bio-tech et proposant de nombreux liens vers les centres de recherche internationaux.

 



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