Les
guidelines en
pharmacoéconomie
Comparaisons
institutionnelles
Situations actuelles et perspectives
Florence
Baron
Dominique
ETIENNE
31
mai 2000
Le
rapport de Florence Baron, édité par le GYD
institut, dresse létat des lieux des guidelines en pharmacoéconomie
et leur utilisation dans le monde. Il en fait ressortir une typologie
des recommandations qui existent dans les pays développés ainsi
que les points de divergences et de consensus. Sil ne fait
pas de doute que les ratios coût-efficacité réelle ont de plus en
plus leur place dans les analyses qui président aux décisions de
prix et de remboursement des produits pharmaceutiques, leur caractère
obligatoire est une étape qui ne sera probablement franchie quà
moyen voire long terme, à quelques exceptions près. En effet, les
obstacles auxquels se heurtent la pharmacoéconomie aujourdhui
ainsi que les acteurs concernés, à savoir les décideurs de santé
et les industriels sont encore nombreux : standardisation des
guidelines, coût et longueur des études de pharmacoéconomie qui
rallongent dautant les process de mise sur le marché des produits,
manque de légitimité des instances qui analysent et évaluent les
critères pharmacoéconomiques. Néanmoins, la " quatrième
exigence " que pourrait constituer le respect de guidelines
officielles de méthodologie pharmaco-économique pour tout accès
au marché et au remboursement est à terme source de qualité et de
transparence pour tous les acteurs du système de santé et de la
régulation du médicament en particulier.
Principes généraux des guidelines pharmacoéconomiques
Principes de développement
Historique des guidelines
Champ des guidelines
Objectifs des guidelines
Caractéristiques
des guidelines : points communs et divergences
Premier
bilan de linstauration de guidelines
Perspectives :
quel type de guidelines à lavenir ?
Lharmonisation
des guidelines
Principes généraux des guidelines pharmacoéconomiques
Les
guidelines peuvent avoir trois types de finalités :
- être liés
à une demande obligatoire ;
- constituer
des standards méthodologiques ;
- concerner
des standards éthiques, en contribuant à instaurer de " bonnes
pratiques économiques ", de la même manière que de " bonnes
pratiques cliniques " ont été édictées.
Quatre
types dacteurs et quatre types dattentes différentes
sont concernés par leur mise en place et leur application. Les autorités
de santé attendent des guidelines officielles, qui leur serviront
à gérer lallocation optimale des ressources. Leur caractère
obligatoire constitue une " quatrième exigence "
pour lindustrie pharmaceutique dans le processus de négociation
du prix et du remboursement, après les critères defficacité,
dinnocuité et de qualité. Elle attend des recommandations
méthodologiques et éthiques qui la guideront pour poursuivre des
études qui allongent encore le temps et augmentent le coût de la
commercialisation de ses produits.
Les
autres acteurs du système de santé (dispensateurs de soins et prescripteurs
en particuliers) attendent de cette mise en place une garantie de
qualité des informations qui leur sont délivrées, informations qui
influencent leurs pratiques et leurs décisions.
Principes de développement
En
général, les guidelines reconnues au niveau national sont issues
de réflexions successives qui ont su recenser les opinions et intérêts
des différents acteurs concernés. Ce principe de développement permet
dune part dassurer ladhésion et le respect des
guidelines par les chercheurs et les auteurs des études, et dautre
part, leur considération par les utilisateurs potentiels de ces
études.
La
méthode suivie par les canadiens pour développer leurs guidelines
est ainsi un modèle de consensus, à linverse de lattitude
du gouvernement australien, qui en imposant ses exigences en 1993,
sest attiré beaucoup de réactions hostiles. Au Canada en effet,
cest lEtat de lOntario qui le premier a diffusé
une proposition dès 1991. Pour éviter le développement local de
telles recommandations, un comité national a été crée pour mener
une approche coordonnée et discutée : la réunion de travail
qui a suivi en 1993, le Canadian Collaborative Workshop on Pharmacoeconomics
a su assurer la multidisciplinarité des experts en associant des
représentants des industriels, des universitaires, de linstance
décisionnelle en matière de prix (le PMPRB), des Ministères de la
santé locaux et fédéral. Le document élaboré à son issue a ensuite
été accepté par chacune des provinces.
On
peut citer léconomiste Drummond qui en 1992, écrit " le
mode dimplantation des guidelines est probablement aussi important
que les guidelines elles-mêmes. "
Historique des guidelines
Les
premières rédactions de guidelines ont eu lieu en Australie et au
Canada, respectivement en 1990 et 1991. Ces guidelines ont été rendues
obligatoires en 1993 en Australie et en 1994 au Canada, puis ont
fait lobjet de révisions.
Les
Etats-Unis ont quant à eux diffusé 6 documents entre 1995 et 1999,
dont les objectifs et les principes sont spécifiques à leurs auteurs
respectifs : celles de lassociation américaine de lindustrie
pharmaceutique (PhRMA),
de la FDA,
dexperts à la demande du Public Health Service (Panel on
cost effectiveness in Health & Medicine), des universitaires
du LDI, du Center
of Disease Control and Prevention, et enfin de certaines MCO.
LEurope
est caractérisée par lamorce dune réflexion depuis une
dizaine dannées, mais la question dune mise en place
officielle des recommandations est très récente. Les pays les plus
actifs sont les Pays-Bas, la Finlande, la Norvège, lItalie
et la Grande-Bretagne. La France, la Belgique, lAllemagne
ou lEspagne sont dans une situation encore confuse.
La
Nouvelle Zélande et le Japon ont édicté des guidelines dans le domaine
de la santé depuis 1993 et 1994. En Nouvelle Zélande, des critères
de coût et defficacité des médicaments sont depuis 1993, intégrés
dans les décisions concernant leur remboursement. Au Japon, les
dossiers soumis au Ministère de la Santé doivent aborder quelques
points clés et les négociations de prix des nouveaux produits intègrent
des informations pharmacoéconomiques. Néanmoins, ces guidelines
ne sont pas de réelles guidelines pharmacoéconomiques, car elles
nabordent pas de méthodologies de manière précise.
Champ des guidelines
Elles
peuvent concerner soit le domaine restreint du médicament, avec
la seule pharmacoéconomie, soit à la fois cette dernière ainsi que
lévaluation économique des technologies de santé et de lensemble
des services santé.
Type de guidelines
|
Pays
|
Guidelines pour
lévaluation économique des nouveaux produits pharmaceutiques
|
Australie, Belgique,
Canada, Finlande, France, Grande Bretagne, Italie, Norvège,
Pays Bas, Portugal, Japon, Nouvelle Zélande
|
Guidelines pour
lévaluation économique des technologies et services
de santé
|
Allemagne, Danemark,
Espagne, USA, Suisse
|
Il
faut préciser que les Etats-Unis se distinguent avec des mesures
spécifiques, comme les guidelines qui sappliquent essentiellement
aux résultats pharmacoéconomiques utilisés comme arguments marketing
dans les campagnes publicitaires (toute utilisation de ce type doit
être autorisée par la FDA) et les guidelines du CDC, qui concernent
lévaluation des coûts et conséquences potentielles des stratégies
de prévention (recommandés pour les publications scientifiques).
Objectifs
des guidelines
- Inscription
à un formulaire de médicaments
Cet
objectif est caractéristique du Canada, où chaque province a la
responsabilité détablir son propre formulaire de médicaments.
Les MCO américaines, sur le même schéma, définissent des principes
ciblés sur lorganisation même, qui sont donc plus éloignés
de la pharmacoéconomie traditionnelle.
- Accès
au remboursement et/ou fixation de prix
Cest
le cas de lAustralie et des pays européens, dans lesquels
des procédures précises et centralisées daccès au remboursement
et de négociation du prix ont été définies. Dun point de vue
déconomie de la santé, le fait quil existe une séparation
entre décision du prix et décision du remboursement est remarquable :
lévaluation économique du médicament peut alors constituer
le lien implicite entre ces deux étapes. Limpact de la pharmacoéconomie
sur chacune de ces décisions est complexe à analyser car des facteurs
exogènes interviennent aussi dans la prise de décision.
Les
études pharmacoéconomiques sont un facteur de plus en plus important
dans linscription au remboursement dune spécialité pharmaceutique,
notamment en Finlande, aux Pays-Bas, au Portugal, en Norvège, en
Italie et au Danemark. Leur intégration comme arguments dans les
négociations de prix est en revanche beaucoup plus progressive.
- Définition
de standards méthodologiques
Cette
situation intermédiaire correspond aux pays qui nont pas réellement
défini le champ dutilisation des guidelines pharmacoéconomiques :
la France, la Belgique ou lAllemagne sont des exemples pour
lesquels des études pharmacoéconomiques sont réalisées sans objectif
précis en termes dimpact potentiel sur les décisions.
Suite
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31 mai 2000
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