Médicaments pour enfants :
une initiative européenne

Mathieu Ozanam

2 juillet 2002

Si aujourd'hui une prescription sur six concerne des enfants, hormis les antibiotiques et les vaccins, la plupart des produits utilisés pour les enfants ne sont pas adaptés à leurs besoins. "En Europe, plus de 50 % des médicaments utilisés chez l’enfant n’ont été développés et donc évalués que pour l’être humain adulte" précise Erkki Liikanen, commissaire européen aux entreprises et à la société de l’information. De nombreuses prescriptions sont réalisées hors du cadre de l'autorisation de mise sur le marché (AMM). Il existe donc un risque que ces produits ne répondent pas aux critères de qualité, de sécurité, d’efficacité que l’on rencontre pour ceux prescrits aux adultes. "Les enfants ne sont pas de petits adultes pour lesquels il suffirait de délivrer une quantité de médicaments évalués chez l’adulte proportionnellement à leur poids, ne serait-ce que parce que leur métabolisme est différent" a rappelé en avril dernier Bernard Kouchner, alors ministre délégué à la santé. L’inadaptation des médicaments peut entraîner des effets indésirables inattendus dus au surdosage, ou à l’inverse un risque d’inefficacité lié à un sous-dosage. La présentation du médicament (comprimé, sirop, produit injectable…) revêt également son importance pour une bonne prise de son traitement.

 Des contraintes éthiques et économiques

Le développement de médicaments pédiatriques impose de nombreuses contraintes, éthiques et économiques, car des précautions particulières doivent être prises, notamment dans l’adoption des outils d’évaluation. Mais il s’agit là d’un faux problème car que la recherche ait lieu sur un adulte ou un enfant, les protocoles doivent être présentés à des comités consultatifs de protection des personnes dans la recherche biomédicale (CCPPRB). De plus tous les participants aux essais doivent être volontaires, et leurs parents peuvent à tout moment demander leur sortie de l’essai (Lire à ce sujet Loi Huriet : premier bilan…). Enfin avant de se lancer dans des essais cliniques, le rapport entre la situation actuelle et les bénéfices que la mise au point d’un médicament permettrait, fait toujours l’objet d’une évaluation. Ne pourrait-on d’ailleurs pas dire que la prescription de médicaments hors AMM pose un problème éthique au moins aussi important ? Cela pourrait être finalement assimilé à des expériences "sauvages" qui ne donnent même pas lieu à un recueil de données. Les réticences  à envisager des essais cliniques chez les enfants seraient donc plutôt lié à une question d’ordre psychologique avec toute la dimension affective.

 Le modèle américain

Aux Etats-Unis, l’institution de la Pediatric Exclusivity, en juin 1998 a fait ses preuves en la matière. Le délai de 6 mois de protection du brevet est prolongé, si plus de 50 000 enfants sont concernés, pour "récompenser" les laboratoires pharmaceutiques. Pfizer, menacé par des génériqueurs sur le Prozac avait ainsi tenté en vain de s’en réclamer, en souhaitant étendre son médicament vedette au champ pédiatrique (Lire Prozac : Fin d’un monopole). La Pediatric Rule, qui est entrée en vigueur en décembre 1998, oblige les laboratoires à déposer un dossier de demande d’AMM à la fois pour les enfants et pour les adultes. Les résultats sont là puisqu’en 3 ans, 400 études pédiatriques ont été réalisées.

 Un espoir européen

La France a donc pris l’initiative en juillet 2000 de présenter au Conseil des ministres de la santé de l’Union européenne un "mémorandum" exposant toute l’importance de développer des médicaments spécifiquement pour les enfants. Une résolution a été votée le 14 décembre 2000, invitant la Commission à s’emparer du sujet. Après un peu plus d’un an, la Commission a présenté le 28 février 2002 un document de consultation. Des mesures incitatives et obligatoires devraient pouvoir entrer en vigueur avec l’adoption d’une directive en 2003 ou 2004. L’Union européenne a décidé d’encourager les laboratoires pharmaceutiques à s’investir dans le domaine trop négligé des médicaments pédiatriques. Invité par le ministre délégué à la Santé, Erkki Liikanen, commissaire européen aux entreprises et à la société de l’information, a présenté en avril dernier un avant-projet de mesures destinées à encourager le développement de médicaments pédiatriques. Au 1^er rang de celles-ci figure l’allongement de la durée d’exclusivité des brevets conféré aux médicaments dont les indications seront étendues aux enfants.

 Le projet de directive

Pour les nouveaux médicaments, les laboratoires seraient contraints à réaliser des études pédiatriques avant de solliciter une autorisation de mise sur le marché, à moins qu’il soit peu probable que le médicament soit administré aux enfants. Un groupe d’expert sera créé au sein de l’agence européenne pour l’évaluation des médicaments (EMEA) afin d’accompagner la résolution des questions éthiques que soulève l’expérimentation de futurs médicaments sur des enfants. Elle sera chargée de la conception, de la mise à disposition et du suivi des traitements pédiatriques pour rendre les essais cliniques adaptés aux enfants. Elle aura un rôle d’aiguillon en rendant des avis scientifiques sur les besoins prioritaires en médecine pédiatrique. De cette façon l’attention se portera sur les champs thérapeutiques les plus intéressants, susceptibles d’apporter de réels bénéfices. Une base de données européenne sera créée à cet effet pour réunir les informations sur les études cliniques de médicaments agréés en pédiatrie. Cela évitera de doublonner inutilement des essais cliniques chez l’enfant.

L’expérience des médicaments orphelins, marché restreint par définition même, a montré qu’une telle politique volontariste pouvait porter ses fruits. L'EMEA a ainsi rapporté que depuis l'entrée en vigueur de la législation sur ces médicaments en avril 2000, 169 demandes avaient été déposées et 101 avis favorables délivrés. Le marché des médicaments pédiatriques est loin d'être négligeable puisque l'Union européenne compte près de 75 millions d'enfants de moins de 16 ans, soit 20 % de la population.

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