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Méthodologie de l’évaluation économique des programmes de santé

Typologie des coûts
Coût d'une étude "qualité de vie"
Choix des méthodes d'évaluation

 

Les objets de l’analyse économique comprennent d’une part les coûts et d’autre part les conséquences de la mise en oeuvre des programmes médicaux. Les coûts considérés sont des coûts d’opportunité, qui représentent l’ensemble des ressources consommées par un programme médical et qui, du fait de leur immobilisation, ne sont plus disponibles pour une autre utilisation. Autrement dit (Bremond), « le coût d’opportunité d’une ressource correspond à ce qu’elle rapporterait dans l’utilisation la plus rémunératrice parmi toutes les stratégies réalisables ».

1) Typologie des coûts

Coûts directs

L’ensemble des ressources consommées et des dépenses directement attribuables au programme. Mise en place et fonctionnement (investissement en bâtiments et en équipements médicaux, honoraires, salaires, médicaments). On peut distinguer d’une part des coûts variables, qui sont fonction du volume des services médicaux rendus (ex : matériel à usage unique et médicaments) et d’autre part des coûts fixes qui ne varient pas en fonction de ce volume, du moins à court terme (ex : cuisine, blanchisserie).

Par ailleurs, on inclut dans les coûts directs les dépenses médicales et non médicales couvertes par le patient lui-même ou par les membres de sa famille qui l’accompagnent à l’hôpital ou qui, le cas échéant, le prennent en charge à domicile. Paiement du ticket modérateur, frais de transport, de logement, de nourriture, équipement médical à domicile etc. font partie de cette catégorie de coûts.

Dans le calcul des coûts directs, il est nécessaire de ne pas confondre les deux notions interdépendantes mais distinctes de « coût » et de « prix » d’un service. Le prix d’un service ne reflète son coût que dans les conditions très théoriques d’une régulation par le marché, à l’équilibre entre l’offre et la demande, en situation de concurrence pure et parfaite. Dans une économie de marché réelle, ces conditions sont rarement vérifiées. De plus, en France, le volume et le prix de beaucoup de services médicaux sont contrôlés. De ce fait, les prix observés ne correspondent que rarement au coût d’opportunité du service en question. Faute d’indicateurs plus fins, on est pourtant souvent amenés à utiliser ces prix dans les analyses économiques.

Coûts indirects : la productivité perdue

Ces coûts désignent la perte de production liée au temps de travail perdu par le patient ou son entourage à cause de la maladie ou de la participation à un programme médical (ex : temps pris sur le travail pour se faire vacciner), le coût d’opportunité du temps nécessaire aux patients pour se faire soigner, et les coûts sociaux correspondant à une modification dans l’utilisation des ressources économiques au-delà du champ des conséquences strictement médicales du programme étudié (ex : aménagement des horaires et des conditions de travail d’une femme enceinte dans le cadre d’un programme de lutte contre la prématurité nécessite un surcroît d’investissement en matériel et en personnel).

Coûts intangibles : coûts humains et psychologiques

Les coûts intangibles sont liés au stress, à l’anxiété, à la douleur, et de manière plus générale à toutes les pertes de bien être et de qualité de vie vécues par le patient. Leur prise en compte est souvent essentielle en évaluation médicale où cette dimension non monétaire est décisive. La difficulté principale réside dans l’estimation quantitative, voire la valorisation monétaire de coûts qui sont essentiellement de nature qualitative et subjective. C’est pourquoi ils pourront être considérés, selon la perspective et le type d’analyse retenus, tantôt comme des coûts à part entière, tantôt comme des conséquences du programme étudié.

Les conséquences, quant à elles, peuvent être médicales, directes ou indirectes, et non médicales. Ainsi définis, les objets de l’analyse économique des programmes de santé couvrent un champ potentiellement vaste. Ceci permet généralement de placer les choix qu’il s’agit d’éclairer dans une perspective globale de société qui ne se limite pas aux seuls coûts et conséquences médicaux directs.

Bénéfices cliniques : l'efficacité thérapeutique et préventive

Cette « efficacité » désigne à la fois la capacité théorique et la capacité opérationnelle du programme à atteindre le but recherché. On pourra par exemple s’intéresser au pouvoir immunogène d’un nouveau vaccin (efficacité théorique) et au taux de couverture obtenu par une campagne de vaccination utilisant ce produit (efficacité opérationnelle).

Selon le problème spécifique auquel on s’intéresse, on utilisera des indicateurs d’efficacité différents. Il s’agit le plus souvent d’unités physiques dites « naturelle » : nombre de vies sauvées, nombre d’années de vie gagnées. D’autres unités sont utilisables. Elles seront choisies en fonction de l’action spécifique du médicament que l’on évalue : gains aux épreuves fonctionnelles respiratoires (traitement de l’asthme), durée de l’infection (antibiothérapie), nombre de jours sans douleurs (antalgiques)...

La mesure du bien-être : distinguer "Utilité" et "Qualité de vie"

Quand on met en oeuvre une analyse coût-efficacité, on peut chercher à définir une « fonction d’utilité » qui définit une relation de préférence, c’est-à-dire l’ensemble des « valeurs subjectives » qu’un individu accorde à ses différents états de santé. Une fois estimée, cette fonction d’utilité permet de pondérer la durée de vie gagnée par le programme par la qualité subjective de cette vie. On parle alors d’analyse coût-utilité.

En revanche, les études « qualité de vie » sont fondées sur une approche pluridimensionnelle et multidisciplinaire de la notion de bien-être, se rapprochant de la définition économique plus large de « l’utilité ». Elles reposent sur la mesure d’indicateurs physiques, fonctionnels, sociaux et psychologiques du bien-être et de l’état de santé, pris séparément ou agrégés.

2) Quelques outils pour l’étude « qualité de vie »

L’indice de Karnofsky

Indice simple et très utilisé, côté de 0 à 100, qui mesure la capacité du sujet à réaliser des performances de la vie courante : travail, besoins personnels, vie à domicile, habillage...

Le « Rand General Health Rating Index » (GHRI)

Auto-questionnaire comportant de nombreuses questions destinées à explorer la perception qu’a le sujet de son état de santé global et dont le résultat s’exprime, par sommation, en un score de 22 à 110.

Le « Quality of Well Being Scale » (QWB)

Explore 4 dimensions de la santé : existence de symptômes, aptitude à la mobilité, activité physique, activité sociale.

Le « Sickness Impact Profile » (SIP)

Auto-questionnaire comportant 136 questions, regroupées en 12 grandes rubriques. Chaque rubrique explore une attitude face à une grande fonction vitale, allant du sommeil et de la vigilance à la mobilité ou à l’aptitude à la distraction.

Bénéfices économiques

Ensemble des changements induits par le programme dans l’utilisation des ressources économiques. Les bénéfices directs, exprimés en unités monétaires, sont les économies réalisées dans l’utilisation des ressources médicales et non médicales. Les bénéfices directs concernent les gains de production (journées de travail gagnées) obtenues par le programme.

En définitive, le choix des instruments décrits brièvement ci-dessus dépendra de la perspective choisie pour l’analyse et du type d’étude utilisé.

3) Choix des méthodes d’évaluation

  • L’analyse des coûts

  • L’analyse coût-bénéfice

  • L’analyse coût-efficacité

L’analyse coût-utilité. Cette analyse est un cas particulier de l’analyse coût-efficacité dans lequel le bénéfice médical net est exprimé en nombre d’années de vie gagnées pondérées par la qualité (« QUALY pour Quality-Adjusted-Life-Year ») gagnées par le programme. Ce concept dérivé de la théorie de l’utilité permet de résumer en un seul indicateur une information quantitative (réduction de la mortalité, gain d’espérance de vie), et une information qualitative (réduction de la morbidité, amélioration ou aggravation de la qualité de vie). La technique consiste à pondérer les années de vie par les « utilités », ou préférences, respectivement accordées par les patients à chacun des états de santé possibles.

Comment mesurer les « utilités » nécessaires au calcul des QUALY ?

L’échelle analogique. Le sujet marque sa « préférence » sur une échelle linéaire dont les deux extrémités correspondent aux états de santé limites : vie normale en bonne santé et décès.

La méthode des paris (loterie). Adaptée aux maladies chroniques. Il est demandé au sujet de choisir entre deux scénarios de vie mutuellement exclusifs.

Scénario « certain » (1) : vivre avec le handicap permanent auquel on cherche à associer une « utilité ». Scénario « aléatoire » (2) : il existe un risque p de mourir immédiatement et une chance 1-p de vivre en parfaite santé. On cherche à déterminer la valeur « p » pour laquelle le patient est indifférent aux deux termes de l’alternative.

Le « marchandage temps ». Ici encore le sujet est face à un choix

  • Vivre un temps Ti avec un handicap
  • Vivre un temps Tj (inférieur à Ti) en parfaite santé.

Le niveau (Ti-Tj) d’indifférence aux deux scénarios reflète « l’utilité » associée par le sujet à la vie avec un handicap.

L’analyse multicritère. Elle utilise les techniques mathématiques d’analyse des données multidimensionnelles (régression multiple, analyse des correspondances, analyse discriminante...) pour agréger des informations provenant de sources différentes en un indicateur unique de qualité de vie.

Utilisation pratique des études d’évaluation économique

  • Orienter la recherche de molécules.
  • Maximiser l’efficacité des démarches auprès des pouvoirs publics.
  • Mieux communiquer avec les autres partenaires de l’industrie pharmaceutique.

En conclusion,

L’évaluation socio-économique du médicament est essentiellement un outil d’aide à la décision et de réduction de l’incertitude dont le premier intérêt est de conduire à une formulation explicite de l’ensemble des stratégies possibles et à un abord exhaustif de toutes les dimensions du problème décisionnel efficacité, utilité, efficience, impact sur la santé publique. Le second intérêt de la démarche est de conduire à une estimation chiffrée de ces différents paramètres, ce qui permet une comparaison objective de programmes très divers.

 

 


 

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