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Les dernières recommandations

Source : CES - Numéro spécial : avril 1997
Evaluation économique des stratégies thérapeutiques
Site web : http://www.dauphine.fr/ces/

LA LETTRE DU COLLÈGE

COLLÈGE DES ECONOMISTES DE LA SANTE

AVANT PROPOS

Le calcul économique, en tant qu'évaluation du coût et du rendement de différents projets d'investissement, a été de longue date appliqué aux investissements publics et, depuis la fin des années soixante, à des programmes de santé publique (périnatalité, dépistage de certains cancers etc.).
Ses principes ont été plus récemment encore transposés à l'évaluation des stratégies thérapeutiques.

Mais si l'évaluation économique des médicaments, souvent qualifiée de Pharmaco-économie, est relativement jeune, elle n'en a pas moins suscité en France et surtout à l'étranger, une floraison d'études ainsi que de nombreux débats méthodologiques.

Ces études, supposées être des aides à la décision, se sont cependant développées, pour certaines d'entre elles, en dehors de tout processus décisionnel concret. Ainsi a-t-on pu avoir le sentiment d'une divergence croissante entre leurs résultats et les besoins des décideurs qui ne parvenaient pas à en incorporer les enseignements dans les choix qu'ils opéraient.

Partout depuis quelques années, on a ressenti le besoin de réduire cette divergence et de veiller à l'utilisation effective des études d'évaluation économique des médicaments.

Or, cette utilisation suppose qu'au delà d'un effort pédagogique pour aider à la compréhension de ces études, leur crédibilité soit assurée ainsi que leur comparabilité, faute de quoi les résultats divergents des unes et des autres sur un même sujet par exemple, risquerait de provoquer une réaction de rejet des utilisateurs potentiels.

C'est ainsi que dans de nombreux pays, à commencer par l'Australie et le Canada, des Guidelines ont été élaborées à partir d'une recherche de consensus entre les différentes parties prenantes.

En France, l'idée de ce consensus entre des experts issus de l'Administration, de l'Université, de la Recherche et de l'industrie Pharmaceutique a bien été avancée par le Directeur de l'ancienne Direction de la Pharmacie et du Médicament du Ministère de la Santé dès 1993. Il a fallu cependant attendre le 5 Mai 1994 pour qu'une première réunion se tienne sous l'égide du Collège des Economistes de la Santé et de la Sofestec, sur le thème restreint à "l'approche des coûts dans les études d'évaluation médico-économique du médicament ". Puis les ateliers de la transparence à l'initiative de l'Agence du Médicament et du SNIP organisaient 3 journées de travail (du 13 au I 5 Mars I995) pour une approche plus large de l'évaluation. Enfin, au mois de février 1996, se mettait en place une Commission de 18 membres afin d'élaborer des recommandations de bonnes pratiques d'évaluation économique du Médicament avec le concours d'experts, soit indépendants, soit issus de différents organismes publics ou de laboratoires pharmaceutiques. (*)

Après avoir établi la liste des questions à traiter, le travail s'est organisé sous forme de quatre ateliers portant respectivement sur les problèmes généraux de l'évaluation ; les coûts et leur mesure, l'efficacité et sa mesure; la qualité de vie, l'utilité et leur expression. Ces ateliers se sont réunis plusieurs fois chacun et ont élaboré des propositions. Celles-ci ont été discutées par la Commission en formation plénière au cours de 13 réunions qui se sont tenues entre le 21 février 1996 et le 26 février 1997.

Un groupe restreint de rapporteurs finaux a été chargé d'harmoniser et d'ordonner toutes les propositions particulières pour le compte de la Commission.
C'est cette rédaction qui est ici proposée aux lecteurs, après avoir été offerte la discussion par les principaux acteurs concernés.
C'est dire que ce texte pourra subir les modifications qui nous seront proposées et que la Commission jugera pertinentes.

Le C.E.S. est heureux d'avoir pu servir de terrain neutre pour parvenir à ce premier consensus sur les méthodes d'évaluation des stratégies thérapeutiques.
Nous espérons contribuer ainsi à un développement des études et surtout à une meilleure prise en compte de leurs résultats dans les processus de prise de décision.

Emile LEVY
(*) Les Membres de cette Commission présidée par E. LEVY (C.E.S) sont : j.R AURAY, j.N. BAIL, C. BERAUD, A. BERESNIAK, C. BLACHIER, 5. CORCAUD, F. FAGNANI, 5. FIESSINGER, B. GENESTE, D. GOUNELLI, j.L LANOE, R. LAUNOIS, C. MARTY,T. LEBRUN, B. TEISSERE.
Membre invité : j. DANGOUMAU
Rapporteurs : c. RUMEAU-PICHON, F. MAUREL

RECOMMANDATIONS DE BONNES PRATIQUES DES MÉTHODES D'ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES STRATÉGIQUES THÉRAPEUTIQUES

La Commission de 18 membres qui s'est réunie au cours de l'année I996, avant d'élaborer ses "Recommandations" sur la méthodologie des études d'évaluation économique, s'est prononcée sur la structure d'objectifs dans laquelle elle s'est située.

1 LES ÉTUDES DE PHARMACO-ÉCONOMIE : POUR QUOI FAIRE ?

Les études dites de pharmaco-économie (ou d'évaluation économique des stratégies thérapeutiques) sont un complément utile des études qui constituent une évaluation proprement médicale. En ajoutant la prise en considération des coûts et des bénéfices des stratégies thérapeutiques, l'approche pharmaco-économique entend participer à l'amélioration de l'allocation des ressources dans le domaine de la santé. L'établissement de ratios coût-efficacité ou coût-utilité de différents types d'interventions dans le domaine médical, peut en effet contribuer à cet objectif à différents niveaux de contrainte budgétaire.

2 LES RECOMMANDATIONS DE BONNES PRATIQUES D'ÉVALUATION : À QUELLES FINS ?

La recherche de consensus entre les différents acteurs concernés pour la formulation de ces recommandations vise à normaliser les pratiques méthodologiques en vue d'assurer :

  1. la crédibilité des résultats, grâce à la transparence des méthodes et des sources de données ainsi que grâce à des analyses de sensibilité,

  2. - la qualité des études par le choix et la mise en oeuvre des techniques les plus appropriées à chaque cas,

  3. - la comparabilité des résultats obtenus par le choix d'indicateurs de coût et de résultat dont le contenu aura été rigoureusement précisé.

3 LES ÉTUDES DANS LE PROCESSUS DÉCISIONNEL : POUR QUEL RÔLE ?

Il faut prendre acte du fait que les processus décisionnels sollicitant ces études sont très divers : choix de stratégies de recherche ou de positionnement des produits pour l'industriel, choix des médicaments les plus efficients pour le prescripteur, choix de ceux qui figureront sur une liste hospitalière, choix qui pourraient être opérés pour la fixation du prix et le remboursement des produits, etc...

Une même étude ne peut prétendre satisfaire à la fois tous ces processus de décision, et il faudra préciser la perspective dans laquelle on entend se situer : intérêt général ou intérêts particuliers et contraintes budgétaires associées à chacun d'eux.

Quoi qu'il en soit, les résultats de ces études doivent être considérés dans une perspective d'aide à la décision qui, par nature, est multifactorielle et non pas comme un critère unique et exclusif de chacune d'elles. Il est clair pour la Commission que, même en harmonisant les méthodologies, ces études ne peuvent constituer une procédure "presse-boutons" et ne lient aucunement le décideur qui en est saisi.

Par ailleurs, les recommandations qui seront émises n'ont pas la prétention de permettre aux évaluations économiques des stratégies thérapeutiques de constituer un outil d'optimisation globale de toutes les ressources consacrées au médicament. Elles visent un objectif plus modeste d'optimisation " locale " en vue de l'amélioration de l'allocation des ressources dans le cadre d'une pathologie, d'un groupe de patients ou dans celui d'une classe donnée de produits.

1 POINT DE VUE DES ÉTUDES - PERSPECTIVE

Toute évaluation économique du médicament suppose que l'on précise le point de vue adopté et l'objectif poursuivi. Dans la plupart des cas, les études sont destinées à être utilisées par un ensemble d'acteurs pouvant avoir des points de vue variés sur le traitement étudié. En effet, ces acteurs peuvent être, entre autres, les organismes payeurs (Assurance Maladie, hôpitaux...), les professionnels de santé (prescripteurs hospitaliers ou libéraux), les producteurs de biens de santé, les patients ou la société toute entière.

Il n'y a pas de règle générale pour choisir une perspective de travail, cela dépend de l'objectif de l'étude. On considère classiquement qu'il faut privilégier le point de vue de la collectivité, c'est-à-dire la perspective la plus globale. Dans la mesure où l'étude s'adresse à un décideur bien identifié, la perspective retenue doit être la sienne.

Recommandation n°1

Compte tenu du fait que pour chaque perspective il existe différentes méthodes de mesure des coûts et des résultats, il importe que pour une étude donnée soit(ent) précisé(s) le ou les point(s) de vue adopté(s) : incidence ou prévision budgétaire pour l'Assurance Maladie, l'hôpital,.. ou impact sur les dépenses totales de santé et sur la santé publique pour la Société. Quelle que soit la perspective retenue, il convient de la justifier.

2 PLACE DES ÉTUDES DANS LA VIE DU PRODUIT

Les études pharmaco-économiques peuvent être réalisées au cours des différentes étapes de la vie d'un produit, mais le plus souvent au cours des phases Il à IV. En France, les résultats obtenus peuvent être utilisés dans différents contextes : pour une décision stratégique de développement du produit, lors de la première demande de remboursement et/ou d'une réinscription, etc.

Compte tenu de l'évolution des connaissances du produit et de son environnement, au cours du temps, la méthodologie doit prendre en compte ces différents paramètres.

Lors d'une demande de renouvellement d'inscription, les pouvoirs publics sont très attachés à une confirmation ou a une mise à jour des résultats pharmaco-économiques obtenus avant la mise sur le marché.

Les critères de jugement à utiliser dans l'un et l'autre cas peuvent être différents les études qui précèdent la mise sur le marché s'appuient, par nécessité, sur les essais cliniques de phase Il et lll ,alors que, lors de la réinscription, l'évaluation portera principalement sur l'utilisation du produit en pratique médicale courante.

Recommandation n°2

Il convient de préciser le stade de développement du produit et les limitations qui en découlent quant à la portée de l'étude.

3 CADRE FORMEL SOUS-JACENT

Les études pharmaco-économiques se définissent par une prise en compte à la fois de critères médicaux faisant appel à l'épidémiologique clinique et de critères de coût Mais cette association peut se faire soit dans le cadre formel qui est celui de la théorie économique du bien-être et de l'utilité, soit dans le cadre méthodologique multidisciplinaire parfois qualifié d'analyse de la décision. Dans le premier cas, l'expression de l'utilité sociale doit obéir à des conditions très rigoureuses, souvent difficiles à satisfaire dans le deuxième, on recherche avant tout l'opérationnalité du modèle décisionnel et on accepte que ces contraintes soient relâchées.

La finalité des études de pharmaco-économie étant d'aider le décideur à faire des choix, c'est cette deuxième approche, celle du processus décisionnel, qui semble la plus pertinente.

Recommandation n°3

Les études pharmaco-économiques sont à inscrire dons le cadre d'une analyse décisionnelle pouvant faire appel à des critères multiples et à des méthodologies empruntées à diverses disciplines.

4 ETUDES D'ENVIRONNEMENT

Les études d'évaluation pharmaco-économique de stratégies thérapeutiques peuvent être complétées par diverses approches complémentaires comme le coût de la maladie et la prévision budgétaire. Cette dernière approche sera traitée dans le paragraphe 15.

Les études de type coût de la maladie se situent en amont de l'évaluation économique. Elles fournissent des éléments descriptifs généraux sur la pathologie concernée par le traitement étudié. Elles font généralement une synthèse des informations disponibles sur l'épidémiologie descriptive (incidence, prévalence, histoire naturelle, conséquences en termes de morbidité, handicap et mortalité), les modes de prise en charge usuelle dans le système de santé et les coûts associés (directs et indirects). L'analyse du retentissement peut inclure des études de qualité de vie (voir paragraphe 10.2).

La mesure des coûts dans ces études soulève le même type de difficultés que celles qui apparaissent dans les analyses d'évaluation proprement dites (voir paragraphe 9).

Recommandation n°4

Il est recommandé qu'une évaluation pharmaco-économique comporte une partie descriptive pré!iminaire fournissant la synthèse des principaux éléments de connaissance (épidémiologie descriptive et modalités de prise en charge) de la pathologie concernée en termes de santé publique et le dépenses de santé. Cette partie peut être plus ou moins développée selon les besoins.

5 POPULATION-CIBLE

La population-cible est, dans un sens restrictif, la population susceptible de bénéficier du traitement dans le cadre des indications de l'AMM, et dans un sens plus extensif, la population potentiellement bénéficiaire du traitement. La population rejointe est la population qui reçoit le traitement en pratique médicale courante. Celle-ci peut être plus ou moins éloignée de la population-cible.

Recommandation n°5

Il convient de préciser clairement la population visée par l'évaluation effectuée sur le produit. Dans le cas d'une demande de réinscription, il est intéressant de s'attacher à la population effectivement rejointe par le produit.

6 ALTERNATIVES DE TRAITEMENT ET CHOIX DU COMPARATEUR

Une évaluation économique étant comparative, il convient que le comparateur constitue une alternative vraisemblable à l'usage du médicament évalué produit ayant la même indication thérapeutique, technologie substitutive (chirurgie, par exemple) ou " ne rien faire "quand il n'existe aucune alternative. De fait, le meilleur comparateur est celui qui caractérise la pratique courante ou recommandée à laquelle le produit évalué est susceptible de se substituer.

Dans le cadre d'une demande d'inscription ou de renouvellement d'inscription au remboursement par l'Assurance-Maladie, le code de la Sécurité Sociale (art. R 163-8) précise que "L'avis [de la Commission de Transparence] doit comporter notamment une comparaison du produit avec les produits de la classe thérapeutique de référence venant en premier par le nombre de journées de traitement, avec le produit de cette classe la plus économique du point de vue du traitement médicamenteux et avec le dernier produit inscrit dans la même classe".

Néanmoins, dans la pratique, on privilégie les comparaisons au sein d'une même classe pharmaco-thérapeutique (nomenclature ACP, publiée au Bulletin Officiel MASF, n°96.6 bis).

Dans le cas d'un produit totalement nouveau, les produits de comparaison peuvent être sélectionnés parmi les produits habituellement prescrits dans la même indication thérapeutique.

Recommandation n°6

Il convient de rendre compte de la diversité des modes de prescription et traitement, plusieurs stratégies thérapeutiques pouvant en effet être envisagées. Le comparateur doit être choisi dans ce sens et les raisons du choix doivent être expliquées.

7 TYPES D'ÉTUDES

L'adhésion aux bonnes pratiques d'évaluation économique des médicaments devrait permettre une meilleure comparabilité des études pharmaco-économiques entre elles.

On distingue classiquement 4 types d'études d'évaluation pharmaco-économique :

  1. l'étude de minimisation des coûts,
  2. l'étude coût-efficacité,
  3. l'étude coût-utilité,
  4. l'étude coût-bénéfice.

Il existe également deux autres types d'études plus descriptives, qui ne sont pas des évaluations à proprement parler (cf. paragraphes 4 et 10.2).

Les méthodes d'évaluation différent les unes des autres par leurs objectifs spécifiques, leur contexte de mise en oeuvre et les indicateurs économiques et médicaux qu'elles utilisent, notamment l'expression des résultats. Ceux-ci peuvent s'exprimer en termes monétaires, on parle alors de " bénéfices ", ou en unités physiques. Choisir la méthode d'évaluation la mieux adaptée au problème posé suppose une connaissance préalable, la plus précoce possible, du but de la démarche d'évaluation, de l'environnement dans lequel elle s'inscrit et des données dont on dispose pour la réaliser.

7.1 Les études de minimisation des coûts

Les études de minimisation des coûts sont utilisées dans les cas Dû les stratégies comparées diffèrent uniquement par les coûts qu'elles mettent en oeuvre. Lorsque deux stratégies ont la même efficacité thérapeutique, les mêmes conséquences (médicales et sociales pour le patient), mais des coûts différents, on recherche la stratégie la moins chère.

7.2 Les études coût-efficacité

Les études coût-efficacité sont utilisées quand on cherche a déterminer la stratégie qui dégagera une efficacité maximale pour un coût donné ou inversement, lorsque l'on cherche a atteindre un objectif médical donné, au moindre coût. Elles permettent également d'apporter une information au décideur sur le supplément d'efficacité obtenu au travers d'un supplément de coût ; Ceci implique nécessairement que toute analyse coût-efficacité comporte une stratégie de référence, par rapport à laquelle seront évaluées toutes les autres stratégies.

7.3 Les études coût-utilité

Les études coût-utilité constituent un cas particulier des études du type coût~éfficacité concernant le résultat obtenu. Cette analyse nécessite de connaître les préférences des patients. L'analyse coût-utilité est particulièrement indiquée lorsque les impacts sur la survie et/ou la qualité de vie sont des critères importants pour juger des résultats des effets d'un médicament.

7.4 Les études coût-bénéfice

Les études coût-bénéfice doivent permettre de déterminer Si un nouveau produit dégage un bénéfice net pour la société. L'analyse coût-bénéfice se distingue donc de l'analyse coût-efficacité en ce qu'elle implique que tous les coûts et toutes les conséquences de la stratégie évaluée soient exprimés en termes monétaires. Cependant, la valorisation monétaire des résultats de santé pose de nombreux problèmes, surtout s'agissant des effets non marchands.

Recommandation n°7

Chacune de ces méthodes d'analyse possède son champ d'application et ses limites propres. Le type d'étude choisi devrait être clairement énoncé et justifié en fonction du problème posé et devrait être précisé en tête ne l'étude. II est de surcroît souhaitable que l'auteur donne sa définition du type d'étude qu'il a retenu.

8 HORIZON TEMPOREL ET VALIDITÉ SPACIALE

8.1 Horizon temporel

Plusieurs horizons temporels peuvent être envisagés. On peut s'attacher a l'impact du traitement pendant toute la vie de l'individu (notamment dans le cas de maladies chroniques), ou au contraire se limiter à une période de temps plus restreinte.

Quoique déterminé par l'histoire naturelle de la pathologie. le choix de l'horizon temporel de l'étude est souvent restreint par les données disponibles (notamment celles provenant des essais cliniques). Néanmoins, une modélisation peut permettre d'estimer les conséquences à long terme tant au niveau des coûts que des résultats de santé (Cf. paragraphe 12).

Recommandation n°8

L'horizon temporel de l'étude pharmaco-économique doit être justifié en fonction de l'histoire naturelle de la maladie et de la disponibilité des données.

8.2 Validité spatiale

Les données épidémiologiques et surtout les modes de prises en charge médicale et sociale peuvent être extrêmement variables selon les pays. De même, le recueil des données, les coûts pris en compte et leur valorisation dépendent largement du contexte national dans lequel s'inscrit l'étude.

Recommandation n°9

Si les données internationales d'épidémiologies, d'efficacité ou de ressources consommées sont utilisées, il convient de justifier la transposabilité de ces données.

9 DÉFINITIONS ET MESURE DES COÛTS

Traditionnellement, trois types de coûts sont distingués dans les études d'évaluation économique

- coûts directs
- coûts indirects
- coûts intangibles.

Lorsqu'il s'agit de coûts évités grâce au traitement, on les considère habituellement comme une expression partielle des bénéfices.

Pour la mesure des coûts, trois notions sont à distinguer :

  1. La notion économique du coût se réfère au concept de coût d'opportunité qui traduit le fait que le coût des ressources utilisées pour la réalisation d'une intervention donnée en santé est la valeur des résultats de santé qui auraient pu être obtenus par l'utilisation de ces mêmes ressources pour d'autres actions.
  2. Le prix, au sens le plus strict, est la résultante de la confrontation d'une offre et d'une demande, qui s~expn.ment librement sur un marché.
  3. Les tarifs quant à eux, sont des prix administrés, c'est à dire fixés par les pouvoirs publics ou négociés avec l'administration.

Cependant, dans un système non marchand, les prix utilisés peuvent diverger fortement des coûts d'opportunité. En effet, en matière de santé, il n'existe pas réellement de prix, mais essentiellement des tarifs prenant en compte des éléments qui sont indépendants de la réalité des coûts et du marché. A titre d'exemple, on peut souligner que les tarifs des actes médicaux inscrits a la Nomenclature Générale des Actes Professionnels sont davantage la traduction des rapports entre les professionnels de santé, les organismes payeurs et les pouvoirs publics, que le résultat de la valorisation des préférences collectives concernant la Santé.

Idéalement, il serait souhaitable que les décisions publiques d'allocation de ressources collectives soient effectuées selon les coûts d'opportunité de chaque projet. Cependant, dans la mesure oû ces derniers sont difficiles à reconstituer dans le domaine de la santé, il est d'usage d'avoir recours aux tarifs conventionnels ou à des coûts se rapprochant le plus possible de la notion de coût d'opportunité.

9.1 Les coûts directs

Ces coûts correspondent à la valeur de l'ensemble des ressources consommées, liées à la prise en charge de la pathologie (il s'agit de bénéfices si certains de ces coûts sont évités grâce à un traitement).

9.1.1 / Définition

Il est possible de distinguer deux types de coûts directs :

  1. Les coûts directs médicaux, qui recouvrent différents aspects tels que la consommation médicamenteuse, l'utilisation de ressources médicales (hospitalisation, consultations et visites de médecins, examens de laboratoires et explorations, coût du traitement des effets secondaires, etc.)
  2. Les coûts directs non médicaux, qui ont trait au transport du patient dans le cadre de sa prise en charge médicale, aux aides à domicile et aux soins fournis par des bénévoles, etc.

Recommandation n°10

Si la prise en compte des coûts (ou bénéfices) directs médicaux dans les études de pharmaco-économie est habituelle, celle des coûts directs non médicaux peut également être envisagée, lorsque celle-ci apparaît pertinente pour l'étude.

Dans tous les cas, les différents types de coûts directs retenus sont précisés et présentés de façon détaillée.

9.1.2 / Mesure

· Les coûts en médecine de ville

Les modes de valorisation dépendent des points de vue adoptés.
Du point de vue de l'Assurance Maladie, la valorisation des coûts directs se fait traditionnellement sur la base des montants remboursés. La valorisation des actes est usuellement basée sur l'application des coefficients de la Nomenclature Générale des Actes Professionnels et des tarifs correspondants à chaque lettre-clé, publiés par les pouvoirs publics, ainsi que sur les autres tarifs et prix administrés (médicaments, prothèses, etc.), auxquels on applique le taux de remboursement spécifique à l'acte considéré. Cette pratique est valable pour tout ce qui concerne les coûts directs en ambulatoire examens de laboratoire et explorations diagnostiques, consultations et visites de médecins de ville (généralistes et spécialistes), actes infirmiers, kinésithérapie, etc., même Si elle peut faire l'objet d'un certain nombre de discussions d'ordre conceptuel (différence entre le tarif des actes et la valeur réelle des actes, qui dépend du temps passé et de l'expertise requise). Pour ce qui concerne les taux de remboursement, on utilise traditionnellement les taux pratiqués par le Régime Général. Toutefois, quand une étude s'applique à une population spécifique, il est concevable de prendre en compte la variabilité des prestations en nature offertes par les différents régimes et d'effectuer, le cas échéant, les pondérations opportunes. De plus, Si nécessaire, on tiendra compte de la situation individuelle des patients assurés sociaux au regard des règles d'exonération du ticket modérateur.

Du point de vue du patient, d'autres corrections sont généralement apportées en fonction de la fréquence et des montants des dépassements d'honoraires (médecins bénéficiant d'un droit à dépassement, ou exerçant en secteur Il à honoraires libres), ainsi que des couvertures complémentaires. Les informations concernant les couvertures complémentaires n'étant, la plupart du temps, pas disponibles à un niveau suffisamment détaillé, le point de vue des ménages englobe généralement toute la partie non remboursée par l'Assurance Maladie, y compris la couverture complémentaire.

Du point de vue de la société, la valorisation devrait, dans l'idéal, être exprimée à partir de la notion de coût d'opportunité. Néanmoins, il est fréquent d'effectuer cette valorisation par addition de la part remboursable et de celle assumée par le patient, y compris les couvertures complémentaires.

· Les coûts en établissement hospitalier public.

Pour la mesure des coûts en établissement hospitalier, on a généralement utilisé, jusqu'à une période récente, le prix de journée se rapportant au type d'établissement et au type de discipline considérés, multiplié par la durée de séjour.

L'utilisation de la comptabilité analytique permet désormais de se rapprocher de la notion de coût réel, contrairement aux tarifs.

Grâce à la disponibilité de la base de données du Programme de Médicalisation des Systètes d'Information (PMSI), qui fournit des données de comptabilité analytique présentées par groupe homogène de malades (GHM>, ce type d'approche pour valoriser les séjours hospitaliers publics tend désormais à se généraliser. Il s'agit de coûts moyens complets se décomposant en 14 postes (personnel médical, infirmerie, consommables, actes médico-techniques, restauration, blanchisserie, etc.) basés sur un échantillon de plus de quarante hôpitaux, et dépassant le million de séjours. Toutefois, ce type de données n'est actuellement disponible que pour les séjours hospitaliers publics en court séjour. En effet, pour les hospitalisations en moyen et long séjours ainsi que celles en section spécialisée telle que la psychiatrie, de même que pour les hospitalisations privées, aucune donnée de comptabilité analytique n'est disponible.

D'autre part, Si cette approche semble pertinente dans les études ayant une optique macro-économique, elle l'est moins pour des études basées sur un recueil de données de type local, ou monographiques.

Recommandation n°11

Il est recommandé de présenter les coûts en explicitant les unités physiques et les valeurs unitaires retenues.

Dans la perspective de l'Assurance Maladie, pour la valorisation des coûts en médecine de ville et ceux concernant les séjours hospitaliers pour lesquels il n'existe pas à l'heure actuelle de données de comptabilité analytique disponibles, il est recommandé d'utiliser les tarifs conventionnels en vigueur.

Pour les coûts hospitaliers publics de court séjour il est recommandé, dans la mesure du possible, d'utiliser des données de comptabilité analytique présentées par groupe homogène de malades (base de données du PMSl) en utilisant les coûts complets. Dons l'attente de sa généralisation à tous les domaines du secteur public et au secteur privé, on pourra continuer à utiliser les données de facturation et/ou les tarifs conventionnels.

Dans tous les cas, il est recommandé de préciser les sources de données utilisées.

Pour les taux de remboursement, il est préférable de retenir ceux pratiqués par le Régime Général. Néanmoins, des ajustements peuvent être effectués en fonction des caractéristiques des populations étudiées.

Du point de vue des ménages, il est recommandé de considérer l'ensemble de la partie non remboursée par l'Assurance Maladie (y compris les couvertures complémentaires).

9.2 Les coûts indirects

9.2.1 / Définition

Ces coût recouvrent principalement les pertes de productivité à un niveau macro-économique. Ces pertes de productivité concernent le patient d'une part, et son entourage d'autre part Outre ces pertes de productivité qui sont liées aux arrêts de travail, il y aurait lieu de valoriser le temps de loisir perdu, par le patient et par son entourage.

Si pendant de nombreuses années, l'absence au travail de courte ou longue durée liée à une invalidité partielle ou totale, voire au décès prématuré, était considérée comme une perte de production pour la société, plusieurs raisons viennent désormais contester la pertinence de la prise en compte de ces coûts. En premier lieu, la valeur de la production ne dépend pas uniquement des ressources en hommes ou en équipements, mais également de la demande qu'elle suscite. D'autre part, dans un contexte de chômage important, une partie des chômeurs peut suppléer aux absences de longue durée des malades. Par ailleurs, les mécanismes de flexibilité internes à l'entreprise (heures supplémentaires, répartition des taches) ou externes (intérimaires) permettent dans une large mesure de remédier aux absences de courte durée.

Recommandation n°12

Les coûts (bénéfices) indirects peuvent figurer dans une étude lorsque la stratégie thérapeutique ou la pathologie considérée le justifie. En tout état de cause, les motifs d'inclusion et de calcul de ces coûts seront justifiés, et leur résultat présenté séparément des coûts directs.

9.2.2 / Mesure

Traditionnellement, la mesure des coûts indirects est basée sur le concept dit du " capital humain ", qui consiste à évaluer les pertes de productivité à partir des pertes de salaire brut liées à la maladie ou à un traitement La valeur productive d'une personne étant dans ce cas assimilée au montant de son revenu, il est d'usage de multiplier le nombre de journées d'absence par la valeur moyenne nationale de ce revenu, exprimée soit par la valeur ajoutée moyenne, soit par le salaire moyen.

Récemment, une approche dite " frictionnelle " tend à se développer. Elle consiste à mesurer ces coûts àtravers les surcoûts imposés à l'appareil productif (heures supplémentaires, sous-traitance, intérim). Le problème majeur de cette approche tient à l'absence de données représentatives pour évaluer ces coûts.

Aucune de ces deux approches n'est pleinement satisfaisante. Toutefois, Si le point de vue de l'Assurance Maladie est adopté, les indemnités journalières remboursées aux patients peuvent être prises en compte pour estimer les coûts indirects. En revanche, du point de vue de la société, la prise en compte des indemnités journalières n'apparaît pas justifiée, puisqu'il s'agit simplement de transfert d'agent à agent.

Recommandation n°13

Du point de vue de la société, il est recommandé de présenter l'estimation des pertes de productivité en unités physiques sans procéder à leur valorisation (nombre de jours de travail perdus, nombres de journées de scolarité perdues etc…).

Néanmoins, si le point de l'étude est celui de l'Assurance Maladie, le montant des prestations en espèces versées par les caisses doit être pris en compte.

9.3 Les coûts intangibles

Ces coûts ont trait à la perte de bien-être du patient et de son entourage, liée à la maladie. Il s'agit du coût humain et psychologique de la maladie (souffrance, douleur, perte de la vie, etc.).

Ces coûts sont implicitement, voire même explicitement, pris en considération dans les études intégrant des notions de qualité de vie, adoptant par exemple l'approche de la disposition à payer, ou dans les études coût-bénéfice.

Recommandation n°14

Les coûts (bénéfices) intangibles étant d'une nature radicalement différente des coûts directs ou indirects, leur sommation avec ces derniers n'est pas pertinente. Les coûts intangibles peuvent néanmoins faire l'objet d'une étude spécifique (qualité de vie, disposition à payer…).

10 TYPES DE RÉSULTATS RETENUS ET LEURS MESURES

Le principe des études de pharmaco-économie étant de rapprocher le coût des traitements de leur résultat, la définition et la mesure de ce dernier constituent une question cruciale pour le processus d'évaluation.

En effet, il existe plusieurs façons de définir le résultat d'un traitement' comme il existe plusieurs méthodes pour le mesurer.

La variabilité des indicateurs de résultat dépend du but de l'étude, du type de l'étude, de la nature des données disponibles, des indications du produit figurant dans l'AMM, etc.

On retiendra principalement quatre variantes de la notion de résultat avec leurs indicateurs spécifiques l'efficacité, la qualité de vie, l'utilité, la disposition à payer.

On évoquera ensuite l'expression qui en est proposée par des indicateurs synthétiques.

10.1 L'efficacité

10.1.1 / Définition de l'efficacité

L'appréciation de l'efficacité d'un traitement soulève, quant à sa définition même, plusieurs questions.

· Efficacité expérimentale (efficacy) et efficacité en situation réelle (effectiveness)
Les études cliniques mesurent l'efficacité expérimentale au sens où leurs résultats sont obtenus dans des protocoles expérimentaux ou dans des situations de prescription contrôlée. Ces résultats ne peuvent donc être tenus pour équivalents à une mesure de l'efficacité " réelle ", telle qu'elle pourrait être mise en évidence dans des conditions de prescription et de consommation ordinaires. Or, c'est évidemment l'efficacité liée à un usage courant, "en routine ", c'est-à-dire l'efficacité en situation réelle, qui intéresse le décideur.

Des contraintes de temps ou de budget peuvent néanmoins conduire à retenir l'efficacité expérimentale qui apparaît dans les essais cliniques de phase Il ou 111, lors d'un premier enregistrement et lorsque le produit n'est pas encore sur le marché.

Recommandation n°15

Dans la mesure du possible, pour les études de pharmaco-économie, on privilégiera l'efficacité en situation réelle par rapport à l'efficacité théorique. Néanmoins, si l'efficacité théorique est retenue, on s'efforcera de la transformer en efficacité en situation réelle par une estimation appropriée.

· Efficacité intermédiaire (surrogate end points) et efficacité finale (final end points)
L'utilisation d'indicateurs d'efficacité intermédiaire (réduction du niveau tensionnel ou du taux de cholestérol, par exemple) dans une évaluation économique, soulève deux sortes de difficultés :

  1. La première est une difficulté de comparaison seuls les traitements qui abaissent le niveau tensionnel ou le taux de cholestérol pourront être comparés entre eux. Mais qu'en est-il alors des autres traitements qui, agissant sur d'autres paramètres, ont néanmoins des effets sur la survenue d'un accident vasculaire cérébral ou d'un infarctus du myocarde ?
  2. La deuxième est une difficulté d'interprétation que signifie le coût d'un abaissement de 20 % de l'un de ces paramètres ?

Ces difficultés ne peuvent être résolues que si l'on peut valablement établir une relation entre l'efficacité intermédiaire et l'efficacité finale.

Recommandation n°16

Il est conseillé de privilégier l'efficacité finale dans les études de pharmaco-économie. Si on ne dispose que d'indicateurs d'efficacité intermédiaire, i! est nécessaire, autant que possible, d'estimer, par voie de modélisation, la relation existant entre ceux-ci et l'efficacité finale.

10.1.2 / Choix d'indicateurs pertinents de l'efficacité finale

· Un ou plusieurs indicateurs
Les effets d'un traitement peuvent être multiples et l'expression de l'efficacité par plusieurs indicateurs pose le problème de son interprétabilité. Leur combinaison en un indicateur synthétique soulève des problèmes méthodologiques bien connus d'a~é5ation et de pondération.

Quant au choix d'un indicateur unique, il revient à postuler que l'efficacité est unidimensionnelle, ce qui devra être justifié ou au minimum explicité.

· Evénements évités ou durée de survie ?
De nombreuses études choisissent d'exprimer l'efficacité en termes d'événements critiques évités plus ou moins spécifiques (fractures évitées, ulcères évités, voire décès évités).

L'avantage de cette solution est que l'indicateur choisi a un sens qui s'inscrit parfaitement dans la démarche des cliniciens. Son inconvénient réside dans le fait qu'il ne permet aucune comparaison avec d'autres pathologies. Lorsque l'événement évité est un décès, on s'efforcera de l'exprimer plutôt sous la forme d'années de vie ou d'espérance de vie.

Encore cet indicateur suppose-t-il l'équivalence dans le temps des années de vie, et une qualité de vie constante, sauf s'il est corrigé pour tenir compte de ces facteurs de différenciation. Ces années de vie gagnées se situant à différentes périodes du temps, le problème de leur actualisation se pose, mais donne lieu à un débat qui n'est pas, aujourd'hui, tranché.

Recommandation n°17

Lorsque l'efficacité s'exprime par un indicateur unique, il est conseillé de justifier cette solution et d'expliciter les dimensions de l'efficacité non prises en compte. Lorsque plusieurs indicateurs sont retenus, les modalités de leur combinaison éventuelle seront exposées.

Si l'indicateur exprime un nombre d'événements évités, il convient de préciser sur quelle durée ce résultat est obtenu. On préférera le nombre d'années de vie ou d'espérance de vie gagnées ou nombre de décès évités. Ces années de vie pourront être actualisées ou non, mois la solution devra être justifiée dons toute a mesure du possible.

De même, la qualité de vie de ces années gagnées devrait être caractérisée par un indicateur approprié.

l0.l.3 / Mesure de l'efficacité

La question principale pour estimer la mesure de l'efficacité est celle de la disponibilité des informations nécessaires.

· Collecte de données à travers des études cliniques ou clinico-économiques
La mise en évidence du bénéfice clinique d'un traitement en termes d'efficacité et de tolérance suppose idéalement le recours à une approche expérimentale.

Ces études expérimentales constituent donc le gold standard en matière d'évaluation clinique. Elles comparent des patients randomisés et affectés à un groupe d'intervention ou à un groupe de contrôle, pour tester des hypothèses d'efficacité et de sécurité selon des règles de bonne pratique clinique maintenant bien établies.

Il est bien connu que la validité interne de ces résultats est bonne, mais que leur faiblesse principale résulte du fait que ceux-ci expriment en général une efficacité clinique théorique (efflcacy) et non l'efficacité observable en situation réelle (effectyveness) compte tenu de leur caractère artificiel et des contraintes entraînées par les protocoles (faible validité externe).

Pour pallier ces difficultés, différentes approches sont possibles essais cliniques se rapprochant au mieux des situations naturelles, études rétrospectives cas-témoins, essais d'intervention, études de cohortes, analyses de bases de données de patients, modélisation, etc.

Chaque fois que l'on a recours à une méthode non expérimentale, les risques de biais de sélection et d'interprétation sont importants. Néanmoins, le recours à différents procédés statistiques (analyses multivariées, etc.) peut servir à contrôler les éventuels facteurs de confusion identifiables.

Le développement de bases de données-patients dans les années à venir permettra de confronter utilement les conditions effectives d'utilisation des produits par rapport à leurs conditions théoriques et d'apprécier indirectement, mais seulement de façon qualitative, leur efficacité réelle

· Synthèse de données cliniques
Lorsque plusieurs études cliniques ont été faites sur un même type d'interventions, des revues de la littérature, voire une méta-analyse de ces études, peuvent être intéressantes.

Recommandation n°18

La mesure de l'efficacité des traitements pour une évaluation économique peut se faire à partir de différentes sources, études expérimentales, études d'observation prospectives ou rétrospectives, etc…qui présentent toutes des avantages, mais aussi des inconvénients. Lorsque cela sera possible, on procédera à des synthèses de données des études existantes.

Dans tous les cas, le choix d'une méthode pour parvenir à la mesure de l'efficacité devra être argumenté et documenté à partir d'une revue exhaustive de la littérature internationale publiée.

10.2 La qualité de vie

lO.2.l / Définition de la qualité de vie

La mesure de la qualité de vie liée à l'état de santé est un complément (parfois un substitut), de l'évaluation de l'efficacité. Elle est souvent indispensable pour comparer des traitements affectant non seulement la durée de vie, mais aussi sa qualité et est particulièrement adaptée au contexte des pathologies chroniques ou récurrentes.

Elle permet de prendre en compte le point de vue du patient (ou de son représentant) et d'ajouter aux critères d'évaluation purement médicaux (biologiques, cliniques - souvent intermédiaires) des critères fonctionnels, sur les plans physique, social, affectif, etc. Elle fournit donc une appréciation du patient (ou de son représentant) sur les diverses conséquences de Sa maladie et/ou de son traitement.

Il convient de distinguer la notion de qualité de vie de celle d'utilité. La première se réfère à des échelles psychométriques, souvent multidimensionnelles. La seconde se réfère aux choix et aux préférences des agents, et s exprime au moyen d'indicateurs synthétiques. Cependant, ces choix et ces préférences pourront s'appuyer sur des états de santé définis grâce à des mesures de qualité de vie.

La construction d'un indicateur unique d'efficacité, combinant à la fois des critères de jugement cliniques et des mesures de qualité de vie, ne constitue pas un véritable indicateur d'utilité.

Recommandation n°19

Dans une étude d'évaluation économique, il est souvent important de mesurer la qualité de vie des patients, information qui ne peut être fournie par les mesures classiques de l'efficacité clinique. La mesure de la qualité de vie est particulièrement pertinente dons le cas de pathologies chroniques ou récurrentes.

10.2.2 / Mesure de la qualité de vie

La mesure de la qualité de vie peut être effectuée

- soit dans le cadre d'essais cliniques,
- soit dans le cadre d'essais en situation réelle dans un contexte méthodologique rigoureux,
- soit dans des études descriptives.

Plusieurs types d'instruments de mesure ou échelles de qualité de vie sont disponibles, le plus souvent sous forme de questionnaires auto-administrés. Les choix possibles pour une mesure de qualité de vie sont :

- une échelle générique seule,
- une échelle spécifique seule,
- une échelle générique et une échelle spécifique.

Les mesures génériques évaluent l'état des patients quelle que soit leur pathologie. Ces mesures ont la faveur des décideurs en matière de santé, car elles permettent de comparer des groupes de patients souffrant de pathologies différentes.

Souvent leurs propriétés psychométriques sont bien décrites, et des données de référence sont disponibles. Cependant, développées pour d'autres applications que la recherche clinique, ces mesures sont rarement suffisamment sensibles au changement.

Les mesures spécifiques à une pathologie, ou a un groupe particulier de patients, concernent les aspects de santé, de bien-être ou de qualité de vie, qui sont affectés, en priorité, par la pathologie en question.

Ces mesures sont, souvent, plus sensibles aux variations de la qualité de vie que les mesures génériques, ce qui explique l'intérêt que leur portent les cliniciens.

Afin de permettre une évaluation pertinente et exploitable, les mesures spécifiques doivent contenir des questions qui évaluent l'impact sur la qualité de vie des sujets, des conséquences directes ou indirectes, immédiates ou tardives, des symptômes et de leur traitement.

Le choix du/des instrument(s) de mesure sera dicté par le type d'étude

- d'une pathologie une échelle générique permet de faire des comparaisons avec d'autres pathologies et de hiérarchiser leurs conséquences

- comparative entre produits : l'utilisation d'un instrument générique permettra de comparer ces produits entre eux et avec d'autres alternatives de traitement tant pour une pathologie qu'au-delà de celle-ci l'utilisation d'un instrument spécifique ne permettra de comparaisons que dans le cadre strict de la pathologie concernée.

Recommandation n°20

Pour la mesure de la qualité de vie, il est recommandé de n'utiliser que des instruments ayant fait l'objet d'un processus de validation et d'associer une échelle générique à une échelle spécifique.

Néanmoins, il peut être pertinent de n'utiliser qu'un seul des deux instruments, à condition de le justifier.

10.3 L'utilité

10.3.1 / Définition de l'utilité

Pour la théorie économique, l'utilité d'un bien ou d'un service est pour un agent économique, dont le comportement est supposé rationnel, la contrepartie du coût qu'il accepte de payer pour l'obtenir. Elle se distingue du concept d'utilité médicale qui apprécie le bien fondé d'un traitement pour un patient dans des circonstances données.

Dans le domaine de la santé, l'utilité (au sens économique du terme) accordée a différents états de santé exprime, au moyen d'indicateurs appropriés, les préférences que les individus (patients, population générale) révèlent a l'égard de ces différents états. L'utilité d'un médicament n'est pas prise en compte en tant que telle, mais au travers des jugements de valeur portés par les individus sur l'état de santé obtenu grâce au traitement

Recommandation n°2 I

La prise en compte des utilités a une signification différente de la mesure technique du résultat du traitement. Elle exprime sur celui-ci la vision des individus (patients, population générale) et constitue un autre critère d'aide à la décision, qui peut être particulièrement justifié dans certaines pathologies et/ou interventions thérapeutiques.

10.3.2 / Mesure de l'utilité : méthodes de révélation des préférences

Il existe de nombreuses méthodes et diverses combinaisons possibles de révélation des préférences. On distingue principalement trois méthodes pour permettre aux intéressés d'exprimer leurs préférences sur divers états de santé.

· Utilisation de méthodes de classement au moyen d'échelles visuelles analogiques
Chaque état est repéré sur une échelle et sa place exprime la valeur que lui accorde l'interrogé par rapport aux références (par exemple, O = mort I = parfaite santé) qui lui sont proposées.

Cette mesure directe de la qualité d'un état de santé peut alors servir de coefficient de pondération à l'indicateur d'efficacité (nombre d'années de survie). Si la méthode est aisée, son résultat est difficile à interpréter, parce qu'il n'est pas l'expression d'un choix, pas plus que celle de l'utilité des différents états de santé. De plus, on ne connaît pas la métrique de telles échelles.

· Utilisation des loteries (Standard gamble)
La méthode des loteries est conforme à la théorie de l'utilité espérée et des choix dans l'incertain puisque les états de santé envisagés, comme alternatives de l'état actuel, sont affectés de probabilités d'occurrence. Mais elle est d'un usage difficile, car les interrogés ont du mal à s'exprimer sur des probabilités et les choix proposés sont souvent peu réalistes.

· Marchandage-temps (Time trade-off)
Il conduit à exprimer le nombre d'années de survie dans un état de qualité donnée, que les individus sont prêts à échanger contre un certain nombre d'années de vie en parfaite santé (ou de qualité supérieure). Mais cet échange ne se réfère pas à l'utilité de ces années de vie en bonne santé et ne situe pas les termes de l'échange dans des conditions d'incertitude.
En revanche, le marchandage-temps est relativement aisé à pratiquer.

Recommandation n°22

Parmi les différentes méthodes de révélation des préférences sur les états de santé caractérisés par leur qualité de vie et leur durée, les échelles visuelles analogiques doivent être utilisées avec précaution, en raison des problèmes que suscite leur interprétation. La méthode des loteries et le marchandage-temps paraissent donc plus appropriés avec des qualités et des limites différentes de l'une de l'autre. Les raisons qui auront conduit à retenir une méthode plutôt que l'autre devront donc être explicitées dans les études d'évaluation.

10.4 La disposition à payer (Willingness to pay)

La disposition à payer (w'illingness to pay) permet d'estimer la valeur que les agents économiques attribuent à un bien ou un service, et ceci par le biais de la somme que ces individus déclarent être prêts a payer pour en bénéficier Ainsi, cette méthode autorise l'intégration des préférences individuelles dans des analyses de type coût-bénéfice et permet d'exprimer en termes monétaires un jugement global sur le résultat (état de santé obtenu à la suite d'un traitement).

La disposition a payer, qui en est encore au stade expérimental, se heurte pour sa révélation à deux types de biais :

  1. un biais de réponse dû à une mauvaise spécification du scénario, à un ancrage de la réponse sur un indice de valeur-seuil ou à un comportement stratégique du répondant ;
  2. un biais de sélection dû à la non prise en compte, dans l'analyse statistique, des non réponses ou des réponses de contestation.

Recommandation n°23

L'utilisation de la disposition à payer dans l'évaluation pharmaco-économique se situe encore à l'état expérimental. Dans tous les cas, le recours à cet outil devra être justifié.

I 0.5 Les indicateurs synthétiques de résultat

En dehors des indicateurs simples d'efficacité (par exemple le nombre d'années de vie sauvées> ou de qualité de vie (variations observées sur les échelles génériques ou spécifiques), il existe un certain nombre d'indicateurs synthétiques qui entendent exprimer plusieurs dimensions des résultats obtenus par un traitement.

Parmi ces indicateurs, et sans entrer dans les débats théoriques qu'ils suscitent; on peut dire que les plus connus sont les QALYs (QuaIîty Adjusted Life Years) ou AVAQ (Années de Vie Ajustées par la Qualité).

Encore faut-il distinguer plusieurs variantes de ces AVAQ, en fonction de la méthode de révélation des préférences et en fonction de la population interrogée (patients, experts ou population générale).

Recommandation n°24

Si le résultat des traitements exprime par l'intermédiaire d'un indicateur synthétique à la fois l'efficacité et la qualité de vie, il est préférable que ce deuxième aspect soit le reflet des préférences individuelles.

Selon la perspective adoptée, ces préférences seront celles de la population générale (perspective sociétale) ou celles des patients directement concernés (perspective patients)

Elles peuvent prendre la forme de coefficients d'utilité attribués à des états de santé ou être obtenues à travers clos indicateurs de qualité de vie qui les intègrent dons leur construction. Quelle que soit l'option retenue, l'essentiel est que Soient précisés le mode de calcul de ces indicateurs synthétiques. le statut des individus qui sont à l'origine de ces préférences et que les hypothèses sous-jacentes soient validées.

11 ACTUALISATION DES COÛTS ET DES BÉNÉFICES

L'horizon temporel des différentes stratégies thérapeutiques est plus ou moins éloigné selon les cas. Dans les études portant sur des horizons temporels pluriannuels, le problème du recours à l'actualisation se pose. Celle-ci consiste à prendre en compte la préférence des individus pour le présent.

Trois aspects caractérisent la problématique de l'actualisation :

  1. la prise en compte ou non de la préférence intertemporelle des individus ;
  2. le taux à retenir ;
  3. l'actualisation ou non des bénéfices et sa légitimité.

Si l'on se réfère aux recommandations existantes au niveau international, il semble relativement admis d'avoir recours aux taux d'actualisation de 2.5% et 5% en ce qui concerne les coûts. Cependant, le problème de l'actualisation des bénéfices reste un point de débat; la dépréciation du futur (lorsque l'on fait référence à des vies sauvées) n'étant pas admise par tous.

Recommandation n°25

Il est recommandé dans tous les cas d'actualiser les coûts. L'actualisation des coûts peut être effectuée à des taux conventionnels (2.S%, S%), mais doit faire l'objet d'une analyse de sensibilité faisant varier ces taux. La question de l'actualisation des bénéfices n'étant pas encore tranchée, il convient de les présenter avec et sans actualisation. Dans tous les cas, le résultat non actualisé devra être présenté dans les études.

12 MODÉLISATION

Un modèle est une représentation simplifiée, raisonnée et formalisée d'un phénomène réel que l'on cherche à analyser Les modèles sont utilisés pour rendre compte de situations trop complexes pour être appréhendées directement et en cas d'information imparfaite. Ils agissent ~n réduisant les situations a leurs déterminations essentielles et en isolant ces dernières des multiples influences secondaires qu'elles peuvent subir dans la réalité. Bien qu'il existe des modèles qualitatifs, le choix de la quantification et de l'expression mathématique constitue en outre un gage de rigueur Ces différentes opérations impliquent des choix théoriques, notamment sur la nature de ce qui est essentiel, donc a retenir dans le modèle, et de ce qui ne l'est pas. Tout modèle, y compris les observations protocolisées (essais cliniques), est une interprétation de la réalité.

Dans l'évaluation économique des traitements médicaux, le modèles ont plusieurs domaines d'application. Ils peuvent aider à clarifier les conséquences de processus décisionnels, a simuler l'effet de politiques alternatives, a retracer des chaînes causales complexes. Sans se substituer aux données d'observation, ils complètent ces dernières quand elles sont trop partielles pour pouvoir pleinement répondre aux préoccupations du décideur C'est le cas quand on ne dispose que de données à court terme pour évaluer un processus de longue période, quand on n'a accès qu'a des données d'efficacité sur critère intermédiaire pour évaluer un effet final, quand l'observation ne porte que sur des populations particulières et non sur l'ensemble de la population éligible du traitement.

Il existe de nombreuses techniques de modélisation. Certaines sont à but explicatif, par exemple les modèles statistiques multivariés qui cherchent à relier les variations d'une grandeur à celles de variables " explicatives ". D'autres sont projectifs et cherchent à mesurer les conséquences de décisions alternatives dans un univers incertain mais probabilisable (arbre de décision, processus stochastiques, chaînes de Markov,...). Les modèles de Markov sont particulièrement bien adaptés à l'évaluation des traitements médicaux. Il s'agit de modèles dynamiques stochastiques retraçant l'évolution d'une population évoluant de manière probabiliste entre différents " états " auxquels sont attachés un coût et une mesure d'état de santé.

Les modèles sont soumis à un double processus de validation interne et externe. La validation interne met en cause la pertinence des données et la cohérence de la structure qui les organise. La validation externe repose sur l'adéquation des dynamiques simulées à celles qui sont réellement observées.

Les enseignements d'un modèle étant essentiellement dépendants des hypothèses qui ont présidé à sa construction, il importe de s'assurer de leur robustesse par des analyses de sensibilité.

Recommandation n°26

Le modélisation est une technique parfaitement recevable pour l'évaluation des stratégies thérapeutiques dons toutes les situations d'information imparfaite ou inadaptée ou problème étudié. Elle peut permettre d'effectuer tant l'évaluation des coûts que celle des résultats. Encore Faut-il que les hypothèses et les estimerions sur lesquelles repose le modèle soient explicitées, documentées et que leur robustesse soit vérifiée par des analyses de sensibilité. Le modèle quant à lui devra être validé tant du point de vue interne (cohérence avec les données) que d'un point de vue externe (adéquation des résultats du modèle aux évolutions observées).

13 VÉRIFICATION DE LA ROBUSTESSE DES
CONCLUSIONS DE L'ÉTUDE

La démarche d'évaluation économique repose sur une analyse en situation d'incertitude. Les paramètres utilisés peuvent parfois manquer de précision ou reposer sur des hypothèses. C'est pourquoi, il est nécessaire de se donner des seuils.

L'incertitude peut se mesurer de deux manières : l'analyse de sensibilité et l'étude statistique des distributions.
- Une analyse de sensibilité consiste à faire varier les paramètres pertinents du modèle autour des valeurs initialement retenues. Elle ne dispense pas de la justification de ces valeurs initiales et de leur intervalle de variation à partir de données existantes sur des populations comparables, mais elle permet de vérifier la robustesse des conclusions et d'identifier les variables-clefs du modèle.

- L'étude classique des distributions statistiques sera effectuée sur les coûts et les résultats. Ainsi, à l'exemple des paramètres d'efficacité, les propriétés de distribution des coûts, en particulier médiane, moyenne, intervalle de confiance, premiers quartiles et valeurs aberrantes, seront examinées.

Recommandation n°27

Dons toute analyse de sensibilité, il convient d'identifier et de justifier les variables-clefs, et de justifier leur valeur initiale et leur intervalle de variation. Il est souhaitable de réaliser une analyse de sensibilité sur plusieurs paramètres à la fois. On privilégiera cependant les analyses bi ou tri-dimensionnelles pour une meilleure lisibilité (quand trop de paramètres varient en même temps, les résultats deviennent ininterprétables).

De plus, la présentation des résultats d'une étude en termes de coût et d'effet d'un traitement peut être éventuellement assortie d'une étude des distributions statistiques et notamment, des intervalles de confiance correspondants.

14 PRÉSENTATION DES RÉSULTATS

14.1 Considérations générales

La présentation des résultats doit contribuer à la transparence de l'étude. A cet effet, il est essentiel que les lecteurs de l'étude puissent se faire une idée exacte de la manière dont ont été obtenus les résultats, notamment lorsqu'il est fait appel à une modélisation, et comprendre aisément le raisonnement suivi.

Recommandation n°28

Le rapport sera présenté en tenant compte des différents points évoqués dons ces recommandations. Les résultats de l'étude devront être présentés par étapes successives, en distinguant les effets des traitements d'une part, et les coûts d'autre port. Il est conseillé de détailler les calculs, afin qu 'il soit possible d'en vérifier la justesse et la pertinence

Il convient de fournir l'ensemble des données cliniques épidémiologiques et économiques, indispensables à la validation et à la parfaite compréhension de l'étude.

Des références bibliographiques précises devront être fournies. En particulier, les sources utilisées pour le calcul des coûts devront être précisées.

Afin de faciliter la lecture de l'étude, cette présentation détaillée pourra faire l'objet d'annexes

Enfin, le commanditaire de l'étude devra être mentionné afin d'améliorer la transparence de celle-ci.

14.2 Les ratios

Les ratios coût-efficacité (OU coût-utilité) ont pour mission d'exprimer de façon synthétique les résultats de l'évaluation comparative des différents traitements. Cette évaluation implique que ces ratios se présentent sous une forme différentielle, la différence de coûts entre deux traitements y étant rapportée à la différence d'effets imputables à ces mêmes traitements. Encore faut-il que soit précisé de façon suffisante le contenu du numérateur et du dénominateur afin, notamment, d'éviter les doubles comptages (le même phénomène étant exprimé à la fois au numérateur et au dénominateur).A cet effet, on évitera par exemple, lorsque le ratio exprime le coût d'une année de vie épargnée, de valoriser au titre des coûts, les années de vie perdues.

Recommandation n°29

Les ratios coût-efficacité (ou coût-utilité) devront être exprimés sous forme différentielle pour constituer un critère d'aide à la décision. Les variations quant à l'utilisation des ressources devront figurer au numérateur et celles qui .affectent l'état de santé au dénominateur en prenant soin d'éviter les doubles comptages.

Les éléments de ces ratios (coûts et résultats) seront .par ailleurs, présentés avec leur distribution statistique (moyenne, médiane. intervalle de confiance. etc...).

14.3 La différenciation des résultats : l'analyse par sous-groupes

Au sein de la population-cible susceptible de bénéficier du traitement, ou de la population rejointe qui reçoit le traitement en pratique médicale courante, il pourra s'avérer utile de présenter les résultats de l'étude pour sous-groupes de patients.

Recommandation n°30

Les résultats d'une analyse par sous-groupe de patients au sein de la population-cible ou de la population rejointe pourront être présentés. si le nombre de sujets concernés. au regard de la méthodologie statistique employée. est suffisant pour que les résultats de cette analyse soient significatifs. Il sera nécessaire ou préalable de démontrer la pertinence de cette analyse.

14.4 Aspects distributifs et problèmes d'équité

Toute méthode de calcul susceptible de globaliser ou de pondérer des résultats (procédure d'agrégation, actualisation des avantages, etc.) et pouvant masquer des problèmes d'équité en favorisant ou en défavorisant un groupe de patients doit être discutée. Il faut notamment manier avec précaution les sommes d'années de vie cumulées. Par exemple, un traitement permettant de faire gagner 10 années de vie à un patient n'a pas la même valeur que celui qui fait gagner I année de vie à10 patients. Pourtant le résultat globalisé est identique. Le choix de l'un plutôt que l'autre implique une prise de position en termes d'équité.

Recommandation n°3I

Il est recommandé d'expliciter un résultat agrégé, en raison des problèmes d'équité éventuellement sous-jacents aux méthodes d'agrégation.

14.5 Les horizons temporels de l'évaluation

Il se peut que l'évaluation se fasse dans des conditions différentes selon l'horizon temporel. Dans un premier temps, celui-ci peut être borné par la durée des essais randomisés ou des études d'observation sur lesquels repose cette évaluation économique. Mais Si cette période d'observation est considérée comme insuffisante, les études proposées peuvent tenter de l'élargir par le moyen d'extrapolations ou de modélisation plus cornplexe.

Recommandation n°32

Si l'étude comporte à la fois des résultats à Court terme issus d'essais cliniques et des résultats à plus long terme reposant Sur une modélisation ou sur l'observation. il convient de présenter séparément les résultats de ces deux étapes avant de procéder à leur agrégation éventuelle.

Dans le cas ou une agrégation est proposée, la technique d'agrégation et ses Iimites doivent être justifiées et discutées.

14.6 Un format standard pour la présentation des études

La plupart des "guidelines " formulées dans les différents pays développés contiennent des recommandations quant à la liste-type des items que doit contenir la présentation des études. Certaines vont même assez loin dans l'exigence de précision pour cette présentation. Les présentes recommandations soucieuses de ne pas rendre celle-ci trop formelle ni trop rigide se borneront à évoquer la liste des points que toute étude devrait s'efforcer d'expliciter.

Recommandation n°33

Dans toute la mesure du possible, les rapports présentant les résultats d'une évaluation comparative des stratégies thérapeutiques devraient éclairer le lecteur sur les points suivants :

- les enjeux du problème traité
- le point de vue (la perspective) adopté
- le type d'étude retenu et les raisons de ce choix
- la population concernée
- les comparateurs pris en compte
- les données médicales sur lesquelles repose l'analyse
- les différents types de coûts pris en compte, leur source et leur expression (en indicateurs physiques et en valeur)
- les différents effets du traitement, leur expression et leur source
- les procédures et modalités de l'actualisation
- les méthodes de prise en compte de l'incertitude
- les ratios différentiels et leur variabilité
- les limites de l'évaluation présentée.

15 PRÉVISIONS BUDGÉTAIRES

L'estimation des conséquences budgétaires à court et moyen termes (2-3 ans) pour les différents agents du système de santé (Assurance Maladie, assurances complémentaires, ménages. hôpital public, praticiens libéraux, etc.). consécutives à la mise en œuvre d'un traitement nouveau, est un objectif secondaire important des évaluations pharmaco-économiques. Ce type d'analyse vient logiquement en aval des études précédentes.

Il s'en distingue à beaucoup d'égards par les choix méthodologiques qu'il suppose :

  1. une prise en compte systématique des tarifs et des flux financiers effectifs (coûts directs et coûts variables)
  2. une perspective de court et moyen termes (2-3 ans)
  3. une prise en compte des modes de financement réels des structures et des agents intégrant les rigidités structurelles et les modifications des pratiques médicales face à l'innovation
  4. une perspective de généralisation du traitement (c'est-à-dire sur l'ensemble du système de santé) incluant les effets de substitution avec les thérapeutiques usuelles, les prévisions de parts de marché en cas de situation concurrentielle, et les coûts évités à court et moyen terme compte tenu de l'efficacité des traitements
  5. une prise en compte des spécificités des populations recevant effectivement le traitement évalué (population-cible, population rejointe, sous-groupes définis de patients. etc.).

Recommandation n°34

En complément des évaluations pharmaco-économiques qui se situent à un niveau micro économique, il peut être utile de faire une extrapolation des résultats obtenus, afin d'estimer l'incidence budgétaire des traitements étudiés pour les principaux agents concernés, à court et moyen termes, en cas de généralisation du traitement.

De telles estimations, qui peuvent être plus ou moins développées seIon les cas devront détailler les hypothèses sur lesquelles elles sont fondées.

CONCLUSION :
LES PERSPECTIVES OUVERTES PAR CES RECOMMANDATIONS

Il est certain que les recommandations qui précèdent sont sous la dépendance d'un état de nos connaissances sur les méthodologies de l'évaluation économique, qui est celui du moment où elles ont été formulées. A cet égard, elles présentent forcément quelques similarités avec d'autres " guidelines " formulées au cours de ces dernières années dans un certain nombre de pays de développement comparable au nôtre.

La première conclusion à en tirer est qu'elles devront nécessairement être actualisées en fonction des progrès qui pourront être accomplis tant au plan théorique ou méthodologique que dans leurs applications concrètes pour l'éclairage des décisions. Outre cette actualisation, deux grands chantiers s'ouvrent au terme de ce premier effort :

  1. La constitution d'une base de données documentaire de l'ensemble des études françaises de pharmaco-économie. Il s'agira de repérer, d'inventorier et d'analyser toutes les études qui ont été faites dans les dix dernières années, à commencer par celles qui ont été publiées, mais aussi celles qui ne l'ont pas été.
  2. L'établissement de données comparatives issues de ces études françaises concernant leurs résultats (ratios coût-efficacité, coût-utilité, ou coût-bénéfice) selon les divers types d'intervention faisant l'objet de ces évaluations. Encore faut-il préciser d'emblée que ces listes de ratios (" league tables") n'auront de sens que si l'homogénéité des méthodes de calcul comme du contenu de leurs composantes (coûts et résultats) a été préalablement vérifiée ou assurée par des ajustements appropriés.

Enfin, nous ne saurions oublier de saisir l'opportunité que nous a fournie cette réflexion, pour dire combien il est important de favoriser l'accessibilité aux études d'évaluation, notamment au travers d'un effort systématique des auteurs pour chercher à les publier dans des revues à comité de lecture.

 

 

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