Les guidelines en
pharmacoéconomie

Annexe A
Les guidelines aux Etats-Unis

Dominique ETIENNE

31 mai 2000

Guidelines de PhRMA

Les guidelines de 1995 de la PhRMA, association américaine des industriels de la pharmacie sont destinés aux industriels comme des guides de conduite de leur recherche phamacoéconomique. Elles se fondent sur la littérature pharmacoéconomique disponible en ce domaine et chaque étape de leur élaboration a fait l’objet de relectures par un panel d’experts universitaires externes. Ces guidelines ne prétendent pas innover mais fournir des principes d’évaluation valables au yeux de l’expertise actuelle en la matière.

Les recommandations de la FDA 

" Promotional use of health Care Economic Information (HCEI) – section 114 of the Food and Drug Modernization Act (FDMA) – guidance for industry) "

La FDA a élaboré des recommandations très strictes en 1995 pour les études pharmacoéconomiques soumises par l’industrie pharmaceutique. Le Congrès en a adopté une version améliorée en 1998 au sein de la loi sur le marketing, la publicité et la communication autour des médicaments (Division of Drug Marketing, Advertizing and Communications - DDMAC). Ces guidelines s’inscrivent dans le cadre de lois préexistantes régissant la publicité et la communication autour des médicaments.

L’information économique sur la santé (HCEI) est définie comme " toute analyse identifiant, mesurant et comparant les conséquences économiques de l’utilisation de tel médicament, de telle intervention de santé ou de l’absence de traitement. "

Les 3 points essentiels sont :

• Le support de l’HCEI doit être une preuve scientifique sûre et pertinente.

Les sources de données utilisables sont hiérarchisées : toutes les données comparatives doivent être issues de 2 essais cliniques contrôlés, adéquats, méthodes de référence (gold standard) permettant de démontrer l’efficacité du produit, exprimant résultats cliniques et ressources utilisées en unités physiques.

L’utilisation de modèles n’est possible que si un lien très clair est établi entre critères d’efficacité finale et intermédiaire, et pour étudier la validité externe de l’étude entre population réellement traitée et population de l’essai.

• L’HCEI doit être en lien direct avec l’indication prévue lors de l’enregistrement du produit.

• L’HCEI doit être communiquée à une audience limitée, ayant l’expérience de l’évaluation des nouvelles thérapies : c’est le cas des comités responsables des formulaires des médicaments et des MCO. Les moyens de communication sont laissés au propre choix de l’industriel et les MCO ne peuvent utiliser ce moyen de communication dans le cadre de leurs propres objectifs.

Ces principes ne sont applicables qu’aux études conduites par l’industrie pharmaceutique. Avant toute initiation d’étude, celle-ci doit soumettre à la FDA le protocole et le plan d’analyse ainsi que les outils de mesure qui seront utilisés. Si l’étude n’est pas acceptée, la FDA peut demander des compléments d’information aux entreprises et travailler avec elles pour finaliser la procédure. Cependant, les guidelines de la FDA forment un cadre très exigeant et jugé trop rigoureux.

Cost effectiveness in Health and Medicine

Le Panel on cost effectiveness in health and medicine a publié ses guidelines après 2 ans de travail : il était chargé par le US Public Health Service d’établir des bonnes pratiques pour améliorer la qualité et la comparabilité des études. Bien que les standards aient été initialement conçus pour les analyses coût-efficacité des interventions de santé en général, ils s’appliquent plus particulièrement à la pharmacoéconomie. Leur suivi doit permettre notamment d’éliminer les variations inutiles entre les méthodologies adoptées, d’élargir les applications potentielles des études et de permettre des comparaisons plus sensées entre les études (comparaisons interventions de santé publique / interventions médicales, interventions préventives / interventions curatives).

Le " Reference Case " conçu sert de point de départ à toute analyse et aborde les items suivants : contexte et objectifs de l’étude, composants du numérateur et du dénominateur du ratio coût / efficacité, actualisation, considération des incertitudes, rapport d’étude.

Cinq principes ont été définis :

• conduite de l’analyse du point de vue de la société : prise en considération de tous les coûts et bénéfices pour l’ensemble des personnes potentiellement touchées par l’intervention de santé évaluée et possibilité de comparaison des études entre elles ;

• valorisation des ressources consommées par les coûts d’opportunité ;

• éviter l’oubli de certains comptes (ainsi que les double comptes) dû en général au risque de sous-estimation des bénéfices potentiels du traitement et à l’exclusion de certains coûts qui peut faire apparaître le traitement moins coûteux qu’il ne l’est en réalité ;

• réalisation des études au niveau d’exactitude nécessaire et suffisant.

L’utilisation des QALYs avec une mesure générique des états de santé et les préférences de la communauté est recommandée. L’actualisation des coûts et bénéfices est prévue à 3%. Le rapport d’étude doit être réalisé en 2 parties (article publié et rapport technique) pour communiquer les aspects techniques au public averti.

Les guidelines du Leonard Davis Institute (LDI)

Task force on principles for economic analysis of health care technology – a report of principles.

L’équipe universitaire du LDI de l’université de Pennsylvanie, sponsorisée par l’industrie pharmaceutique, a également publié des guidelines sur l’analyse économique des technologies de santé (médicaments, procédés ou produits de biotechnologie) services ou conseils médicaux). Leur application est volontaire (aucune agence ni représentants gouvernementaux n’ont participé à cette réflexion) et elles s’adressent aux équipes de recherche, aux sponsors privés et aux éditeurs de revues. Elles constituent le " minimum requis " et sont constituées de 2 parties : les guidelines pour l’indépendance des chercheurs d’une part, les guidelines pour les rapports d’études économiques d’autre part.

Des principes méthodologiques sont établis pour les items suivants : perspective et style d’étude, choix des comparateurs, collecte des données, mesures et valorisation des coûts et des résultats, horizon temporel, analyse de sensibilité, généralisation et publication des résultats.

Ces guidelines sont souples et fondés sur la transparence des méthodes et hypothèses de travail. Le choix de la méthode d’analyse est laissé libre (s’il est justifié). La perspective préférée est celle de la société. L’environnement médical de l’étude doit être connu le mieux possible : le comparateur est alors choisi de manière la plus appropriée (le moins coûteux, ou le plus efficace réellement ou le plus utilisé). Les recommandations sont les suivantes : distinguer tous les types de coûts (directs, indirects et intangibles) et en détailler l’inclusion ou l’exclusion ; actualiser coûts et bénéfices à 5% ; différencier efficacité réelle et efficacité clinique.

Les guidelines du CDC

" Assessing the effectiveness of disease and injury prevention programs : costs and consequenses ".

Les guidelines publiés en 1995 par le CDC concernent les programmes de prévention. Elles fournissent la méthodologie de base pour le calcul et la comparaison des coûts et conséquences des programmes de prévention, avec le schéma de référence " Basic assessment scheme for intervention costs and consequences methodology " (BASICC). Si la perspective adoptée est celle de la société, afin d’inclure les coûts et avantages nécessaires aux décideurs publics, d’autres points de vue peuvent y être associés (ceux des prestataires de soins, de l’industrie pharmaceutique, des assurances, du gouvernement ou du patient). Il faut définir l’efficacité réelle du programme et pas seulement son strict avantage clinique.

Les coûts mesurés sont les coûts directs, médicaux et non médicaux. Les conclusions doivent tenir compte du fait que coûts indirects et intangibles sont exclus et doivent fournir une évaluation du coût de l’intervention. Les ressources consommées sont inventoriées en quantité et en coût unitaires, de manière à calculer les coûts marginaux du programme s’il est intégré dans des structures existantes.

La notion de préférence dans le temps doit être intégrée par l’actualisation des coûts et bénéfices futurs à 3% et une analyse de sensibilité (comme la plupart des autres guidelines existant) est aussi recommandée.

Ces guidelines s’appliquent aux publications d’évaluations coût-efficacité des programmes préventifs publiées par le CDC.

Les guidelines des Managed Care Organizations

L’approche traditionnelle de la pharmacoéconomie ne répond pas toujours aux besoins des MCO : aussi observe-t-on le développement récent de guidelines au sein de ces organisations, définissant les standards analytiques d’évaluation requis pour toute soumission de médicament aux formulaires de décision. Les 1ères établies en 1998 et obligatoires depuis janvier 1999, sont les Blue Cross Blue Shield Guidelines for formulary submissions for pharmaceutical products evaluations (en vigueur au Colorado, Nevada et Nouveau Mexique) ; leurs équivalents sont en développement à Washington par l’Academy of Managed Care Pharmacy. Ces guidelines, destinées aux industriels, imposent aux études d’adopter la perspective du système, d’être traduites selon une approche de prévalence et non d’incidence, de discuter la pertinence des résultats pour la population concernée et traitée au sein de la MCO.

Ces standards sont proches des guidelines australiennes de 1995.

L’information sur l’impact net potentiel de l’intervention thérapeutique considérée sert à la sélection des programmes de disease management et un suivi de l’impact d’un nouveau traitement sur la population cible du programme de disease management.

Le paysage des guidelines américains répond à la spécificité du système de santé du pays. Les deux types de recommandations obligatoires sont celles de la FDA (unique cas au monde d’utilisation réglementée de la pharmacoéconomie) et celles adaptées aux stricts besoins des MCO. Les autres sont d’application volontaire et ont un caractère plus strictement méthodologique.

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