Les
guidelines en pharmacoéconomie
Comparaisons
institutionnelles
Situations actuelles et perspectives
Florence
Baron
Dominique
ETIENNE
31 mai
2000
Suite
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Globalement, en 1994,
24 études en moyenne étaient menées par lindustrie pharmaceutique
contre deux six ans plus tôt.
Les exigences de la
FDA, qui visent à faire respecter le consommateur et la santé sont
très strictes et donc impliquent des coûts très lourds pour les
industriels. Il est ainsi probable que ces derniers cessent de fournir
les informations coût-efficacité, au détriment de la communication
vers le grand public. La FDA devra donc vraisemblablement reconsidérer
ses guidelines, pour leur donner plus de souplesse et les adapter
aux contraintes des industriels.
Les MCO sont très demandeuses
dinformation pharmacoéconomique : lindustrie est
aujourdhui de plus en plus tenue de démontrer de manière solide
la valeur ajoutée de ses produits en termes de prix et de qualité.
Néanmoins, les guidelines de la FDA sont jugés inadaptées à la réalité
des MCO, à la fois par les industriels et par ces dernières :
les dirigeant des MCO sestiment capables dévaluer les
résultats des études fournies par les laboratoires, sans nécessiter
lanalyse de la FDA. Ces guidelines concernent les évaluations
destinées aux comités des MCO qui décident de linscription
ou non dun médicament sur leurs formulaires. Lavenir
de la pharmacoéconomie dans le disease management est essentiel :
celle-ci permet aux MCO dévaluer et didentifier les
interventions de santé coût-efficacité pour des pathologies données,
dobtenir des informations utiles à lélaboration de formulaires
de décision, de développer des recommandations de bonne pratique
clinique.
En 1998, 30% des répondants
à un sondage (135 MCO, prestataires de soins et MediCaid) se déclaraient
" très satisfaits " de la qualité de linformation
fournie par les laboratoires, et 48% " satisfaits ".
Néanmoins, le jugement sur les études conduites en externe est mitigé :
la recherche est souvent jugée biaisée, les études comparatives
(CEA) manquent et le comparateur est souvent un placebo alors que
les MCO ont besoin dinformation en situation réelle. Ainsi
53 % des MCO conduisent leurs propres études et les études
en externe ne sont utilisées dans la prise de décision que dans
37% des cas. Les études réalisées en externe (essais cliniques randomisés
pour la plupart) sont plutôt utilisées pour linscription dun
médicament sur les formulaires ; le choix des programmes de
santé est plus souvent fondé sur des évaluations effectuées en interne.
Les décideurs sont
demandeurs détudes réalisées par des chercheurs indépendants
et réputés, si possible publiées, ce qui ne coïncide pas avec la
tendance des laboratoires à développer léconomie de santé
en interne.
Les guidelines mis
en place par la Blue Cross Blue Schield sont un exemple de limportance
croissante de la pharmacoéconomie pour les MCO. Les informations
quelles recherchent sont de plus en plus spécifiques, elles
doivent être communiquables et servir à la pratique de leurs médecins.
Lindustrie pharmaceutique doit donc réellement sadapter
aux guidelines des MCO, pour leur fournir des éléments quelles
utiliseront dans leur prise de décision.
Le respect des guidelines
par lindustrie pharmaceutique passe la compréhension, le suivi
et lanticipation des guidelines. Les industriels doivent analyser
une multitude de guidelines pour en déceler les points communs.
Aussi linterprétation de ces guidelines en collaboration avec
les experts et les autorités de santé est une étape essentielle
pour loptimisation de la conduite des études. Le suivi des
guidelines, quant à lui, est de plus en plus coûteux. Il impliquerait
en effet pour lindustrie, de procéder à autant détudes
et dévaluations que de guidelines existants sur ses marchés
cibles. Les autorités doivent ainsi accepter un autre design détude :
la modélisation de limpact de lutilisation dun
traitement considéré dans létude, sur une situation locale,
à partir dévaluations conduites au niveau international. Enfin,
les industriels se doivent danticiper, en termes de ressources
et de personnel, la multiplication des guidelines, ainsi quune
évolution des systèmes de santé de rendre obligatoire leur application.
Lintroduction,
envisagée par de plus en plus de pays, de guidelines officielles
avant toute décision de remboursement et/ou de prix de tout nouveau
produit pourrait aboutir à : la réduction du nombre de produits
obtenant le remboursement, des prix plus bas, des indications de
traitement plus restreintes, une limitation des extensions dindications
et de nouvelles formules et, finalement, une diminution du nombre
de nouveaux produits.
La situation australienne
illustre ce schéma. Le marché australien rebute certains industriels
et, selon les industriels australiens, le nombre dinscriptions
des spécialités innovantes au sein de la liste des médicaments remboursés
devrait diminuer.
Un cadre trop strict
dapplication des guidelines posent diverses contraintes pratiques :
dune part, les autorités doivent intégrer les études dans
leur processus réglementaire et définir le moment où les industriels
doivent leur soumettre, ainsi que les critères de jugement quils
vont utiliser. Afin décourter les démarches, les instances
officielles autorisent une consultation précoce des dossiers avant
toute soumission réglementaire. Dautre part, la disponibilité
des sources dinformations locales pour la conception des études
est un véritable problème pour les industriels. En effet, les essais
publiés ne correspondent pas toujours au pays de létude. Les
industriels demandent donc la mise à disposition de données :
amélioration des données cliniques existantes et mise en place de
banques de données (épidémiologiques notamment) ; données de
coûts actualisées régulièrement et manuels de prix standards pour
les services cliniques ; acceptation de méthodes alternatives
de calcul des coûts, à lhôpital notamment, où la classification
en DRG nest pas suffisamment précise.
Enfin, une exigence
est nécessaire quant à la clarification de lutilisation des
résultats des études dans le processus décisionnel.
En Finlande, plusieurs
études ont été refusées sur les motifs suivants : modèle pas
assez adapté à la situation finlandaise, traitement comparateur
non justifié, résultats pas assez favorables au remboursement. Les
industriels ont jugé que leurs dossiers nétaient pas évalués
dans des conditions satisfaisantes. Aux Pays-Bas, lassociation
Neframa estime que linstauration des guidelines comme outil
politique est prématurée, et que ce principe dévaluation économique
devrait être étendu à dautres domaines que celui du médicament
seul. Les laboratoires proposent ainsi un statut de " remboursement
temporaire ", plutôt quune " quatrième
exigence ", pour limiter lallongement des délais
de mise sur le marché induit par ces nouveaux processus.
Néanmoins, cette évolution
présente quelques avantages pour lindustrie pharmaceutique.
La formalisation des guidelines peut conduire à une plus grande
transparence des prises de décisions des autorités de santé. Elle
permet plus de débat entre les experts en pharmacoéconomie, afin
daccélérer le travail vers un consensus, ce qui, à terme,
facilite la tâche des industriels. Enfin, les autorités sont contraintes
de sentourer de personnels qui possèdent lexpertise
pour examiner les dossiers en conformité aux guidelines, ce qui
tend à diminuer leurs tâtonnements pour les décisions.
Perspectives :
quel type de guidelines à lavenir ?
Le
développement de standards méthodologiques est un intérêt commun
à tous les acteurs du système de santé, vu le caractère évolutif
de la recherche pharmacoéconomique. Les exigences officielles nécessitent
de la part des autorités des efforts de définition de leurs intentions.
La pharmacoéconomie ne peut se limiter à la définition de niveaux
de prix acceptables mais a aussi pour objectif de donner accès à
la valeur réelle des stratégies thérapeutiques : les guidelines
doivent donc permettre la prise en compte des variations liées à
lenvironnement.
Les
difficultés, en terme de temps et de coût, dues à lapplication
des guidelines doivent être prises en compte dans le contenu même
des recommandations.
Selon
Drummond, quatre points méthodologiques particuliers peuvent faire
lobjet de compromis : les techniques de comparaison,
la méthode de mesure des coûts, la durée de suivi et la méthode
de mesure des résultats de santé (bénéfices). Ceci permet un compromis
entre lart et le possible " the art of possible ".
Daprès une récente étude sponsorisée par IMS, les utilisateurs
potentiels des études pharmacoéconomiques ont une perception assez
négative de celles-ci : manque de crédibilité des études menées
par les industriels, absence de repères, impression que seules les
études positives font lobjet de publications.
La
pharmacoéconomie se doit dasseoir sa crédibilité en utilisant
des méthodes accessibles à la compréhension de ses utilisateurs,
en ayant un design détude qui permette daccéder à la
situation réelle, en communiquant les résultats de toutes les études
(résultats favorables au sponsor ou non) dans des journaux avec
comités de lecture.
Etant
donné labsence de consensus actuel entre économistes de la
santé sur de nombreux points, la souplesse dinterprétation
est essentielle dans la constitution des guidelines. Ainsi, dune
part, ces études doivent être réalisables avec un budget réaliste
et, dautre part, cette souplesse doit permettre de considérer
les divergences dopinion.
Suiteet
fin (4/4)
31 mai 2000
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